多发性骨髓瘤是浆细胞的 恶性肿瘤。其特征是骨髓中浆细胞克隆性增殖并积聚, 分泌单克隆的免疫球蛋白或其片段(M蛋白) , 同时伴有广泛的溶骨病变或骨质疏松及贫血、感染、肾功能损害等临床表现。如不进行治疗, 进展期MM患者的中位存活期仅为6个月。常规化疗的有效率为40% ~60% , 完全缓解率低于5% , 中位存活期不超过3年。约25%的患者能存活5年以上, 存活10年的MM不到5%。
多发性骨髓瘤的治疗方法有:
一、化疗:
1、诱导治疗:美国国家综合癌症网络协会(NCCN) 治疗指南推荐有美发仑与泼尼松(MP) 方案、长春新碱联合阿霉素和地塞米松(VAD) 方案、大剂量地塞米松、沙利度胺与地塞米松以及脂质体阿霉素联合长春新碱和地塞米松的DVD方案。应注意准备做自体造血干细胞移植的患者在采集前避免使用烷化剂。MP方案的有效率为60% , 总生存期24~36个月。如患者年龄小于50岁, 大剂量化(放) 疗+干细胞移植可能是最佳选择, 以VAD诱导, 继之作大剂量化疗和干细胞移植。如患者年龄在50~70岁, 根据具体情况, 争取大剂量化疗。
2、维持治疗:化疗一般持续到达最大反应后2个疗程, 继续治疗并不能延长平台期。随后的治疗须根据年龄、一般状况和患者本人意愿选择。包括: 观察、维持治疗, 自体干细胞移植, 异体造血干细胞移植。
二、造血干细胞移植:
1、自体造血干细胞移植(ASCT) :ASCT的对象包括初始治疗有效或达平台期的患者; 补救化疗有效或达平台期的患者作为临床试验的一部分可行移植。计划在疾病进展时移植的患者可在达到最大治疗效果时提前采集造血干细胞以备用。
2、异基因造血干细胞移植( allo-HSCT):allo-HSCT可用于有人类白细胞抗原(HLA) 相合供者的年轻MM患者。一般适用于下列情况: 初治有效,作为临床试验中的一部分进行; 复发后补救治疗有效, 作为临床试验的一部分; 自体移植后复发的患者。
3、新型生物靶向性药物:新型生物靶向性药物有双磷酸盐类药物、反应停及其类似物、蛋白酶体抑制剂(万珂)、三氧化二砷以及血管生长因子抑制剂等。
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