脐带血造血干细胞有着获得迅速、来源方便、对供体无任何伤害、对HLA配型要求低、移植物抗宿主病(GVHD)发生率低且程度轻，而移植物抗白血病(GVL)作用不下降等优点，目前已经成为造血干细胞的重要来源之一。美国Minnesota大学的研究表明，对急需移植的患者，1年内成功找到脐血者为54％、骨髓者为21％;获得骨髓的平均时间为49天，而脐血为13.5天;因此，寻找脐血干细胞较骨髓库干细胞更快速、易于得到。

　　尤其是对于紧急需要进行移植者更适宜。脐带血造血干细胞中的免疫细胞多为幼稚(naive)、非成熟免疫细胞,所以非亲缘脐血移植后移植物抗宿主病(GVHD)的发生率与严重程度较非亲缘骨髓移植明显减低(Ⅲ~Ⅳ度GVHD的发病率只有骨髓移植的一半)，从而不仅减少了因GVHD导致的移植失败，还避免了复杂的GVHD防治技术带来的一系列合并症及高费用。又因脐血中CD16-CD56+的NK细胞丰富，CD3+T细胞量同骨髓中含量，脐血干细胞移植同样发挥重要的GVL作用。因此，对无合适骨髓供体的患者，脐带血干细胞是一合理的选择。

　　尤其对儿童患者更适合，对成人可选择双份脐血移植，1995年Laporte JP等首次将脐血干细胞移植用于成人患者获得成功，开创了UCBT在成人中应用的先河。Margaret L 等报道采用双份HLA不全相合的脐血造血干细胞作为供源进行移植，II度aGVHD的发生率较高，但患者1年移植相关死亡率(TRM)较低。双份脐血移植在成人血液病中开展得越来越广泛，为成人干细胞移植提供了又一重要的干细胞来源。

　　适应症：

　　(1)多种恶性肿瘤性疾病：各类白血病、骨髓增生异常综合症、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。对一些肿瘤患者来说，造血干细胞移植是唯一的根治方法，如难治或复发的急性白血病、慢性髓性白血病、骨髓增生异常综合症等。

　　(2) 多种原因导致的骨髓衰竭：重型再生障碍性贫血，放射线或药物导致的严重造血干细胞损伤。由于患者的造血干细胞缺乏或严重损伤，不能生产足够量的血液细胞，患者常因出血、感染死亡。

　　(3) 遗传性血液、免疫系统疾病：如遗传性严重联合免疫缺陷病、地中海贫血、血红蛋白病、葡萄糖脑苷病(高雪氏病)、神经磷脂病(尼曼匹克病)等。

　　(4) 多种自体免疫系统疾病：近年发现，造血干细胞移植可治疗多种严重的难治自体免疫系统疾病，如系统性红斑狼疮、系统性硬化等。

　　脐血干细胞移植尤其适用于急性白血病，重症再生障碍性贫血、重症放射病，患者需要紧急采用移植治疗，但是，没有同胞供体，而短期内在骨髓库又找不到相合的无关供者情况下。