多年来,肿瘤学领域利用循证方法来提高治疗效果和降低癌症治疗费用,朝着标准化治疗方向发展。现在,医疗行业讨论最为广泛的话题就是精准医学,精准医学利用患者癌症的详细的基因信息来达到精确治疗疾病和有效的针对肿瘤进行靶向治疗的目的。于是一个很重要的问题就显现出来了:精准医疗和循证方法可以相容吗?
目标对比:精准医学 VS 循证医学
表明上,精准医学和循证方法似乎是互相冲突的。毕竟,医生根据患者的基因信息来制定“个体化的”治疗,然而也遵循建立在循证方法上的标准化的治疗指南,这样的做法似乎是违反直觉的。仔细观察这两种治疗方式的目标和方法,可以发现不仅精准治疗和循证方法相容,并且它们在某种程度上来说也是相似和最互补的。
由于研究的进展和药物的发展,用于治疗癌症的药物数量显著增加。治疗模式也多种多样,不断增加的证据显示某些治疗方法比其它方法更加有效和/或毒性更小。精准医学和循证方法均有助于识别合适的诊断方法、程序和有效的治疗方法。循证方法由肿瘤学家发明和利用,利用大量证据支持的临床指南作为基础,缩小治疗选择。临床指南最初作为一种标准的护理方法,主要的目标是提高患者的护理质量。治疗指南限制了治疗的差异性,而不影响临床疗效。循证方法的目标是对合适的患者采用合适的治疗方法。听起来很熟悉是吧?
再来看看精准医疗,你会发现它们的目标很相似。通过更加详细地了解肿瘤的生物学特征,药物研发人员关注那些可作为靶标的引发肿瘤或肿瘤生长的突变。精准医疗不是一个新的概念,它已经存在很长的时间,并且证实了人们对人基因组及其对癌症和其他疾病影响的认知的不断加深,对我们如何评估风险和制定治疗决策产生了深远的影响。也许最有名的例子就是HER2/neu蛋白表达的识别。这项在上世纪八十年代中期的重要发现极大的改变了我们识别因HER2蛋白过表达而风险升高的女性的方法,同时也改变了我们对HER2阳性乳腺癌女性的治疗方法。
另一个例子就是EGFR突变,该突变存在于一部分非小细胞肺癌(NSCLC)患者中。在2011年,ASCO发布了一项利用EGFR检测来帮助预测晚期NSCLC患者接受EGFR酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗的获益情况的暂行临床建议。ASCO做出这项建议是因为研究数据显示,携带EGFR突变的肺癌患者从靶向治疗中的获益概率大于未携带突变的患者。明确NSCLC患者的这种突变有助于指导肿瘤学家为患者选择最有效的治疗方法。指南建议的携带突变的NSCLC患者的一线治疗方案为EGFR TKI,替代了传统的未携带EGFR突变患者的化疗联合治疗方法。
这些例子突出了精准医疗和循证方法之间有重要的联系。在这两个例子中,识别基因突变是提供最有可能使患者获益的治疗方法的关键。此外,由回顾研究、最好的临床实践和预期的疗效而发展出来的循证方法,向医生指出了被证实的各线治疗对患者的护理质量的影响,并导向疗效的提高。
未来的精准医学与循证医学
自从今年早期美国总统奥巴马宣布启动精准医疗计划之后,精准医疗就受到了广泛的关注。有很多关于未来精准医疗在医生诊断和治疗患者中如何发挥作用的讨论。大部分的专家认为,精准医疗会对未来的医疗产生重要的影响,因为医生可以更加有针对性地对患者的疾病进行靶向治疗。
美国国立卫生研究院对精准医疗的投入将会转化为加速推进许多疾病的知识的增长。随着这些知识的增长,这项举措会使医生需要识别哪些患者应该在何时进行何种突变检测。就大部分的新诊断检测、技术和治疗方法来说,基因检测费用较贵,没有必要也不必向每例患者进行推荐。不仅循证方法会继续作为减少护理中的差异和提高治疗效果的方法,并且循证方法将会成为供临床指南指导医生如何和何时采用检测方法的重要工具。
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