生长激素(GH)是由垂体前叶生长激素细胞产生的一种蛋白激素。GH对正常的生长是必须的，除有增加身高的作用外，对心脏、肾脏等的功能和皮肤、内脏、骨骼、肌肉、性腺等生长发发育均起到重要作用;对人体糖、脂肪及蛋白质三大代谢均有较大的影响。虽然生长激素缺乏者，不象胰岛素缺乏引起的糖尿病一样，不用胰岛素会立即出现生命危险，但也会引起矮小、骨质疏松、肌肉发育不良、易患心血管疾病、性发育不良、易衰老等一系列异常表现。

　　1958年临床开始应用从刚死去的人垂体中提取的GH治疗生长激素缺乏(GHD)的病人，虽然疗效显著，但不易获得，产量很少，且不同人死亡原因不一样，有可能感染严重传染病，不能满足病人治疗的需要。直到1985年利用基因重组技术制成的人生长激素(rhGH)正式上市，并较好的应用于临床。重组人生长激素(rhGH)已广泛应用于治疗垂体GHD，取得较好的疗效和经验。随着对身材矮小病因不断的研究，将rhGH应用的范围已扩展到治疗非GHD的身材矮小，如先天性卵巢发育不全(特纳综合症，Turner syndrome)、小于胎龄儿、Prader-Willi综合症、慢性肾衰竭及性早熟的辅助治疗等。

　　全球药品审查最严格的机构――美国药品食品管理局(FDA)批准生长激素适应症： 1985 儿童生长激素缺乏症(GHD); 1993 慢性肾功能不全肾移植前; 1996 HIV感染相关性衰竭综合征; 1996 Turner综合征身材矮小; 1997 成人GHD 替代治疗; 2000 Prader-Willi综合征; 2001 小于胎龄儿(SGA); 2003 特发性矮身材(ISS); 2003 短肠综合征; 2006 SHOX基因缺少但不伴GHD患儿 ;近年来还发现，rhGH在抗衰老、减肥治疗方面取得了较突出的疗效。

　　由于GH是分子量约22KD的蛋白质，如果口服，会被分解。分解后就不再是GH了，且即使通过一定方法，让其口服不被分解，大分子也无法通过胃肠道吸收。和糖尿病人所用的胰岛素类似，虽然能制成口服制剂是人类的梦想，但近期还难以实现。目前rhGH使用方法与胰岛素类似，冻干粉剂应用厂家配送的注射用水溶解后，应用胰岛素针(BD针)注射，每晚睡前1小时左右注射一次。水剂也可直接用一般BD针注射，也可能“诺和笔”注射。由于BD针非常细，比中医用的针灸针还细，细到一定程度痛感就不明显了。正常人GH平时在血液中含量极少，只是在夜间在深睡眠时才会出现数个高峰，判断GH缺乏与否，只查平时值不能反应GH水平，必须通过药物刺激试验(激发试验)，并不断少量采血(一般常用静脉留置针，可减少多次静脉穿刺的痛苦)，才能测出生长素的分泌峰值。峰值的高低，才是判断GH缺乏与否的标准。

　　GH平时值非常低，而峰值可大于平时值50倍以上，且半衰期(血液中浓度下降一半所需要的时间)很短，一般只有20分钟左右，因而，GH缺乏者应用治疗剂量后，不会引起GH过多或影响自身的GH分泌。GH在不同的年龄段，分泌峰和分泌量也有较大差别，青春中期峰值平均为22.4ng/ml，是成人值的两倍多。青春期中期，一天分泌总量，可达60ug/kg/天，是成人的三倍多。正常治疗量，与正常人每天分泌总量还在有一定差距，但在适当的时间应用，与自身分泌峰相重叠时，就可达到较正常的分泌峰值，起到有效改善终身高作用和正常代谢所需的GH峰值。

　　2003年FDA正式批准将rhGH用于治疗非GH缺乏的特发性矮小症(idiopathic short stature,ISS)。既然得到正式批准用于非GH缺乏者，至少必须具备良好的安全性和有效性，二者缺一不可。 ISS病因尚未明确，可能由于多种潜在因素共同作用所致。可能存在GH分泌总量不足或分泌紊乱，GH活性差;也可能存在GH受体异常、突变或受体不敏感;存在胰岛素样生长因子-1(IGF-1)相对缺乏等。随着生化和基因检测技术水平的提高，今后可能逐渐找到ISS的病因。其他适应症：

　　①慢性肾功能衰竭;

　　②肝功能衰竭;

　　③扩张型心肌病;

　　④外科领域：烧伤、严重外伤、手术后、全静脉营养等;

　　⑤提高免疫功能;

　　⑥其他：抗衰老，某些不孕症。 用量及疗程：用量及疗程因疾病种类、治疗时的年龄和骨龄不同而异。与国外相比，目前国内总的状况是用量相对少，疗程偏短。

　　需禁用或慎用GH的疾病： 活动性肿瘤、糖尿病合并严重并发症、Down 综合征、Bloom 综合征、巨幼红细胞贫血等。