GHD患者应及早诊断和治疗,以期在青春前期获得最大的身高增长。对于Turner综合征的起始治疗时间,身高位于正常女性生长曲线的第5百分位数以下时,即应开始GH治疗,可早至2岁时开始[9]。但对于较小年龄开始生长激素治疗的患儿,目前尚缺乏足够的有关生长激素长期疗效和安全性的循证医学证据。ISS治疗的身高指标为低于平均身高的2-3个标准差,建议开始治疗年龄为5岁至青春期早期[6]。大部分 SGA 儿生后出现追赶生长而达到正常范围,但仍有 10%~15%不能赶上,其中约半数至成年后身高会低于正常平均身高的 2 个标准差,对这部分儿童可应用生长激素,改善最终身高。关于小于胎龄儿患儿起始治疗的年龄,国内外意见并不一致。美国FDA推荐2岁小于胎龄儿未实现追赶生长者即可开始生长激素治疗。欧洲EMEA推荐4岁以上身高低于平均身高的2.5个标准差;生长速度低于同年龄均值;身高低于遗传靶身高1个标准差可用生长激素治疗。国际儿科内分泌学会和GH研究学会推荐2-4岁小于胎龄儿无追赶生长,身高低于平均身高的2.5个标准差可考虑开始rhGH治疗;对于4岁以上未实现追赶生长,身高低于2-2.5个标准差的小于胎龄儿是否应用生长激素治疗尚未有统一共识,但大部分专家认为身高低于2个标准差可考虑生长激素治疗。关于Prader-Willi综合征的起治年龄目前尚未统一,但普遍认为在出现肥胖之前,即2岁左右开始生长激素治疗有益。
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