1、Camitta标准将再障分为重型与轻型。

　　(1)重型再障诊断标准

　　1)骨髓细胞增生程度<正常的25％;如<正常的50％，则造血细胞应<30％。

　　2)血象：须具备下列三项中的两项：中性粒细胞<0.5×109/L;网织红细胞<1％或绝对值<4×109/L;血小板<20×109/L。若中性粒细胞<0.2×109/L为极重型。

　　(2)轻型再障诊断标准

　　1)骨髓增生减低。

　　2)全血细胞减少。

　　2、再生障碍性贫血的病理生理包括：

　　(1)免疫介导的骨髓破坏

　　(2)再生障碍性贫血造血干细胞的损失：干细胞储备大概是影响非移植治疗预后的最终重要因素。干细胞刺激小分子可以提高一些慢性难治性再生障碍性贫血病人的全血细胞计数和加速未经治疗患者的血液恢复，这意味着干细胞在及其低增生的骨髓中是敏感的增值信号。

　　(3)获得性再生障碍性贫血的骨髓衰竭遗传学：TERT或TERC基因突变被认为是危险因素，但不是骨髓衰竭的遗传因素，关于TERT 和 TERC基因突变患者的移植结果没有系统的数据，但是潜在家庭成员的遗传测定是至关重要的，以避免选择具有相同基因突变的供体和干细胞储备的不足。

　　3、治疗理念

　　(1)免疫抑制疗法：马抗胸腺细胞球蛋白与环孢霉素联合疗法仍然是免疫抑制剂疗法的一线标准。

　　(2)干细胞刺激疗法：艾曲波帕对难治性重型再生障碍性贫血患者的改善完全未预料到。艾曲波帕是血小板生成素的模拟物，是旨在触发mpl表面抗体和信号转导通路的小分子，用于避免完整的促血小板生成素蛋白抗体形成和医源性特发性血小板减少症问题。现艾曲波帕用于与标准马ATG、环孢霉素联合治疗重型再障，初步治疗结果是令人鼓舞的，其有效率至少高达单独免疫抑制治疗并且血细胞计数增长迅速。

　　(3)支持治疗：尽管患者在经验丰富的高等中心的初始治疗浓度符合研究协议，长期治疗也要交给当地医师管理。通过医师教育和引进有效的、容易执行的抗真菌药物得到极大的改善，可能的解释了再生障碍性贫血患者的一般生存的显着改善。

　　(4)骨髓移植治疗

　　1)HLA相合的同胞供者移植

　　对于年龄小于40岁的患者，同种异基因造血干细胞移植(HSCT)是 重型再生障碍性贫血(SAA)年轻患者的前期治疗选择。环磷酰胺(CY)与抗胸腺细胞球蛋白(ATG)作为预处理方案和环孢素A(CsA)、甲氨蝶呤(MTX)联合应用是一种有效的治疗手段。

　　获得性再生障碍性贫血患者接受HLA相合的同胞供者移植的的金标准就是：CY+ATG治疗的骨髓源和CsA + MTX预防移植物抗宿主病(GVHD)。增加抗胸腺细胞球蛋白(ATG)和环磷酰胺(CY)总量达到200mg/kg已被证明有良好的促进植入作用和长期的效果，会保证移植物抗宿主病(GVHD)的低发生率。移植后用环孢素A(CsA)联合甲氨蝶呤(MTX)预防移植物抗宿主病(GVHD)。足够的移植后免疫抑制治疗对于预防移植物抗宿主病是很重要的，而且确保足够抑制宿主的免疫系统和预防移植排斥反应。

　　对于年龄超过40岁的患者来说，一般先选择免疫抑制疗法，1到2个疗程免疫抑制治疗(IST)失败后选择移植治疗。

　　2)无关供者(UD)移植

　　无关供体移植现在往往在经过一个疗程免疫抑制治疗后被考虑。无关供者骨髓移植甚至被视为一些重型再障儿童患者的一线治疗方案。氟达拉滨(Flu)+环磷酰胺(CY)与ATG(FCA)组合是获得性再生障碍性贫血和无关供者造血干细胞移植预处理最常用的方案。欧洲血液骨髓移植联合组织(EBMT)的重型再生障碍性贫血(SAA)的工作组目前推荐氟达拉滨(Flu)30毫克/O×4，环磷酰胺(CY)30毫克/公斤×4，和ATG。年龄大于14岁的患者可以增加放疗(2 GY)