ARC-520是一种基于RNA干扰(RNAi)用于治疗慢性B型肝炎(乙肝)的药物,具有功能性治愈乙肝的潜力。ARC-520介入信使核糖核酸(mRNA)水平是乙肝病毒逆转录过程的上游,也是当前临床最常使用的核苷和核苷类似物标准治疗药物的作用靶标。
ACR-520采用了Arrowhead公司独有的Dynamic Polyconjugates输送系统,其原理是通过RNA干扰作用来封闭乙肝病毒某些蛋白的表达,导致病毒无法增殖,然后再利用人体免疫系统对剩余病毒进行清除,实现免疫清洁状态(immune clearant state),特征为乙肝表面抗原(HBsAg)血清学转阴以及有或无血清学转换。
目前,Arrowhead公司已完成了了I期单剂量递增研究,正在开展单剂量IIa研究和多剂量IIb期研究。
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