生长激素最早被批准用于生长素缺乏者，之后又被批准用于小于胎龄儿，特纳综合症等，生长激素安全性良好，全球审查最严格的机构――美国药品食品管理局（FDA）2003年正式批准生长素可用于非生长素缺乏者增高治疗，第一要具备安全性、第二要具备有效性，二者缺一不可。

　　生长激素近年来也用于治疗心血管疾病，并在减肥、抗衰老领域中发现有很好的治疗效果，近年来还有证据提示，生长素有利于智力发育等。在美国和日本，生长素治疗生长素缺乏症已经被纳入国民健康计划，欧洲内分泌协会于1993年正式宣布：基因重组人生长激素（rhGH）用于治疗矮小症具有良好的安全性和有效性。

　　青春期状态是一个正常生理过程，青春期青少年的生长素分泌峰值，一般是正常成年人的2倍以上，一天的分泌总量，是正常成年人的3倍以上。也就是说，正常生理状态下，生长素成倍增加不会影响健康，而我们治疗量，与成倍增加还是有一定差距的。这也是生长素可被批准为生长素不缺乏者使用的理论基础之一。

　　对于生长素缺乏症患者，过去我们称为垂体性侏儒，如果生长素缺乏，不及时补充会有很多危害的。不仅会引起矮小，也会引起骨龄疏松、肌肉、性发育不良，易衰老、易患心血管疾病和代谢异常等。孩子们缺锌、缺钙需要补充，生长素缺乏为什么不需要补充？只不过生长素缺乏表现不太明显，不象糖尿病人，胰岛素缺乏那样，不及时补充会立即致命。

　　由于生长激素是外源性的，注射部位红、肿时常会有的，同时，由于应用生长素者过去生长速度一般都较慢，使用后生长加速，甲状腺素的需要量随之增加，有时，甲状腺素未及时调整过来，或调整过度，有甲状腺素减低或稍高的可能。同时，由于生长素抑制糖代谢，偶尔也会出现血糖稍高者，这两项用药期间需要定期复查。其他还有可能出现头痛、关节痛等，程度一般都较轻，减量或停几天就会好转，再用一段时间逐步适应就会不明显了。其他严重副作用极为少见。

　　生长激素不会促进骨龄增长。生长素更多地应用于生长素缺乏儿童，这样的儿童，骨龄常常偏低，应用生长素使生长素基本正常后，落后的骨龄有向正常骨龄靠近的趋势，容易误认为是促进骨龄增长，还有不少应用生长素儿童，已经进入青春期，青春期的骨龄快速增长也容易误认为是生长素造成。社会上一些宣传增高的口服药物，其增高是以过度醋精骨龄发育为代价的，反而最终影响终身{。巨人症患者的生长素分泌量常常是正常人的几十倍甚至上百倍，如果生长素促进骨龄增长，巨人症患者也就无法成为巨人了。