- 如何对待医学临床试验
- 发布于 2010-12-21 11:55 来源：付斌医生
随着医学的进展，越来越多的临床医师和患者对“临床试验”这个名词的接触也越来越频繁。也许是历史文化尤其是近代民族的艰难历程，使得我们对“试验”这个字眼赋予特殊的文化背景。因此，有必要对“临床试验”做必要的阐述，目的很简单，就是增进患者朋友对此的理性了解，在面临这种情况时能够做出合适的选择。本文将从临床试验的必要性、合理性、有利性和风险性进行简单阐述，最后就参加临床试验的注意事项简要说明几点。中南大学湘雅医院血液科付斌
必要性 自古以来任何知识都需要长期的积累，医学知识尤其需要在与疾病做斗争的过程中进行大量的长期的观察和试验。发生疾病的人，其他除人以外的任何试验研究多不能说明在人这个特殊的独一无二的动物身上也会奇效，所以除了直接从人身上得到的知识以外，都不足以类推到人类。这是医学特殊所在。医学的发展也遵循个体经验----扩大体验----广泛应用-----规范治疗这个发展历程。这是一个螺旋式进展的过程，是实践到理论再到实践的过程。在这个方面，中医的发展路程彰显了强大的经验医学力量。但是，疾病种类不断变迁，个体差异不断扩大，治疗药物不断更新，等等变化趋势越来越明显，使得个人经验开始的进展步伐难以适应解决医学问题的需求变化。现代医学试图通过对这种经验积累的过程更加规范化和科学化，因而临床试验这种积累现代医学知识的方法逐步在世界范围内得到认可，国内外很多常见病的规范化治疗安排就是依据这些计划合理科学的临床试验中得出的，这些知识直接影响人们的日常生活和治疗选择：如，老年人应该预防性使用阿司匹林抗凝治疗预防心脑血管疾病、低危急性髓系白血病患者缓解后不一定需要进行造血干细胞移植而高危急性髓系白血病应该在缓解后进行造血干细胞移植、急性淋巴细胞性白血病患者第一次缓解后也应该行同胞异基因造血干细胞移植、早幼粒细胞性白血病诱导治疗应该使用维甲酸、砷剂诱导治疗并适时加用蒽环类抗生素类抗肿瘤药物、缓解后应该继续巩固治疗并进行维持治疗等等。所以没有临床试验就没有现代医学如此快速的发展，更多患者也不能从中受益。
有利性 如果说以上的必要性是临床试验对整个人群的贡献，那么，面对活生生的患者的时候，我们似乎更应该关心临床试验对具体某个患者来说意味着什么。例如一个多发性骨髓瘤的病人，已经根据患者的临床表现、实验室检查诊断明确，进而根据经过临床试验获得的诊疗规范采用了有确切疗效的治疗方案如万珂（硼替佐米），初期控制了疾病进展获得缓解或病情好转，但是随着时间的推移，患者再次出现骨痛、贫血，检查发现单克隆球蛋白再次升高，总之，该患者出现复发。患者有哪些治疗选择呢？再次使用万珂？采用干细胞移植？没有身体和经济条件！诱导治疗方案？不能明显延缓病情进展！二线化疗方案? 不能明显延缓病情并且强化治疗副作用可能不能耐受！作为患者的主治医师，希望选择一个既安全又很可能有效的治疗方案，但是看来好的选择不多。前期小规模试验已经显示出雷利度胺对难治性和复发性多发性骨髓瘤的治疗效果要好于目前可以选择的其他方案，那么为了验证这个经验，需要组织更大、更科学的临床研究。这样的实验研究已经完成了，而且结果显示的确如此，雷利度胺可以取得较好的疗效而且耐受性好，副作用低。但是这样的研究是在外国人身上进行的，能不能用在中国人身上？复发和难治的中国病人如果使用这种药物能不能获得好转呢？那就需要有中国病人的资料。所以这个试验从国外搬到了国内。这就是雷利度胺临床试验的产生背景。好了，这样，我们就有了这个试验的合理性依据：我们面对的是治疗棘手的患者、面临的是如何提高疗效的难题、现有资料提示雷利度胺可能会使我们面前的病人受益，所以我们组织了这样的试验。我们向患者提出可以考虑参加这个试验，是因为就患者个体而言，雷利度胺可能使他的病情得以改善。而且药物是免费提供的，这个费用相当于造血干细胞移植的费用。
风险性 虽然以上提到某个患者可能从试验中获得好处，但是绝对不能把临床试验作为治疗选择之一。很明显，雷利度胺有效的资料来自外国人，尽管人种差异可能不大，但是毕竟没有中国人的资料，难保服用这种药物以后会不会有效率提高，具体患者是不是疗效得以提高的这群幸运人群中的一员？毒副作用是不是也很高，具体患者是不是发生毒副作用的这群不幸人群中的一员？这就是风险。在医学领域内没有绝对有效的治疗，有效率高的治疗不一定对面前的单个病人有效，有效率低的治疗不一定对面前的病人无效。所以，医生不能故意回避风险，不能以治疗有效作为“诱饵”劝说患者进入临床试验。是否进入临床试验，需要患者的自身价值取向来决定。医师需要做的就是知情同意。提供目前患者的选择、解释临床试验的内容、回答患者的疑问，重点不应该是参加临床实验的好处，而应该强调其风险性，让患者慎重考虑后决定是否参加。
参加实验前应该清楚的几点
需要详细了解自身病情和试验内容：我的病情处于哪个位置，我的治疗选择有哪些，有效的机会是多少，试验药物有什么依据用于我的情况，临床试验是否得到审批和监督；
可能出现哪些副作用，如何进行处理；
患者可以随时无条件推出试验；
试验结束后能否继续使用药物；
需要尽到哪些义务。
