有一种叫湿性老年黄斑变性（此文简称 AMD，AMD分干性和湿性，湿性较干性严重，以下的AMD特指湿性）的眼病是导致各国中老年人视力丧失的主要原因，据说在中国眼病患者中10个有一两个患有此病。目前在临床药物治疗方面，只有一种叫乐明清（商品名Lucentis；学名Ranibizumab）的药品明确把该眼病作为适应症，但价格极其昂贵；器械治疗方面，有光动力疗法等几种，但同样价格昂贵，而且效果不一定很好。几年之前，有美国医生发现一种叫阿瓦斯汀（商品名Avastin；学名 Bevacizumab）的抗癌药可以用来治疗该眼病，而且价格低廉，费用只有乐明清和光动力疗法的几十分甚至上百分之一，于是阿瓦斯汀作为标示外药物（off-label use, 指医生依据自己的专业判断采用药物适应症以外的用法和用量，又称超适应症使用）被全世界眼科医生广泛使用。
　　在中国，至少过去三四年，眼科界同样把阿瓦斯汀用于治疗AMD，但除了若干国家定点临床医院之外，绝大部分医院却是“偷偷”用。因为直到去年9月底在中国大陆上市之前，阿瓦斯汀在大陆的存在都是通过境外走私获得，按现行中国法律，一旦药品是非法渠道进入，不管其疗效如何，都定义为“假药”。
　　不幸的是，去年9月爆发了上海第一医院眼科门事件，有61名患者在注射阿瓦斯汀之后出现不适反应，后据有关部门称，此批阿瓦斯汀乃几个不良药贩用生理盐水灌注而成。由于此事社会影响巨坏，相关医院又受到严肃惩处，并且关键是，在中国，药品的超适应症使用都有非法乃至犯罪的风险，于是整个中国眼科界谈阿瓦斯汀而色变，把阿瓦斯汀用于治疗AMD的行为至此基本偃旗息鼓。而结果是，患有AMD的广大中老年病人，从此要么面对高昂的医疗费用，要么只能采取保守治疗，这也意味着因AMD而失明的患者将可能大幅增加。
　　阿瓦斯汀：眼科界的福音
　　首先需要解释一下，为什么原本用于治疗结肠癌等癌症的药物阿瓦斯汀，被眼科医生用来治疗眼病AMD。据美国顶级医学杂志《新英格兰医学期刊》的说法，AMD的病理是这样的：在人的视网膜中，有一种很特殊的斑点，这种斑点与眼睛的视觉灵敏度息息相关。而在AMD患者的视网膜中，这种斑点内部的血管会出现非正常生长，非正常生长达到一定程度，就会导致失明。而斑点内血管之所以会非正常生长，是由于一种叫“血管内皮生长因子”（VEGF）的物质的存在。因此只要有一种药物能够消解 VEGF，从而抑制血管的生长，就能够治疗AMD。而阿瓦斯汀恰恰是一种能够抑制血管生长的药物。
　　那么，AMD的适用药乐明清，与阿瓦斯汀在药理上又有怎样的关联性？据了解，两种药物都是由著名生物医药公司基因泰克（Genentech；罗氏公司的子公司）的科学家费拉拉所发明，两种药物都包含VEGF的抗体，这种抗体都来自老鼠体内，而且作用于VEGF的位置都是一样的，只是抗体的分子结构有所不同。
　　尽管药理相类，但把抗癌药用于治疗眼病，至少在不知情的外行人看来，仍然是惊世骇俗的，而广大病人之所以愿意接受这种治疗，原因是医疗成本。在美国治疗AMD，乐明清每次注射费用大约2000美元，而稀释后的阿瓦斯汀用于治疗AMD，每次注射费只要50美元左右。在中国，注射一次阿瓦斯汀的费用为六七百块左右，而注射乐明清则要1万多块钱，做光动力疗法，费用是2万块左右，类似的治疗效果，费用却有40倍的悬殊，一般的患者谁不心动？
　　但是，名不正则言不顺。尽管美国医学界是最早把阿瓦斯汀用于治疗AMD的，如今几乎在欧美国家，这种做法也相当普遍，但如果能用权威临床经验证明两种药物是等效的，也许才算真正能给眼科界，给患者最踏实的福音。
　　这种努力近日终于有了初步的结论。记者在《新英格兰医学期刊》的网站上了解到，由美国国家卫生研究院（NIH）资助的旨在比较阿瓦斯汀与乐明清治疗 AMD的效果差异的一项大规模临床试验（一共三期）已经有了初步结果（第一期），论文4月28日发表在《新英格兰医学期刊》上。论文称，从美国43个临床中心对1185个湿性黄斑病人长达一年的治疗记录中显示，就视觉灵敏度提高的角度看，阿瓦斯汀和乐明清的效果一样。
　　这对多年来阿瓦斯汀已经广泛使用于治疗AMD的西方国家的眼科界来说，无疑是巨大的鼓舞。据美国媒体估计，一旦临床效果得到最终证实，阿瓦斯汀就可以名正言顺地作为适用药用于治疗AMD，而这一结果将给美国联邦政府每年节省8亿到9亿美元的药品开支。
　　AMD患者：没有阿瓦斯汀的日子
　　阿瓦斯汀对AMD的广泛适用，特别是美国国家卫生研究院的试验结果，让作为这两种药物制造者的国际药业巨头罗氏公司体会到左右手互搏术的痛苦。因为与乐明清效果类同，而价格却只是后者1/40的阿瓦斯汀，天然地会得到眼科界和AMD患者（不仅AMD，还有其他一些类似的眼病）的支持，而罗氏则要面临利润大幅缩水的窘境。这情形好比一部大片刚推出，却被另一大片抢了风头，票房大损。
　　所以可以说，上海第一医院眼药门事件，似乎是帮了罗氏公司的忙，因为至少从此会有好一阵时间，眼科医生人人自危，除了国家指定的极少数几家临床医院之外，再找不出几个人敢用阿瓦斯汀给病人治眼病。
　　但这对中国广大AMD患者来说不是好消息。据上海第六医院眼科医生吴大夫介绍，不能用阿瓦斯汀治疗眼病之后，中国的AMD患者就只能要么花大价钱注射Lucentis（中国依然处于临床状态）或用光动力等疗法，要么采用疗效有限的保守治疗，严重起来将导致永久性失明。记者近日在虹口区某医院采访时，就感觉到 AMD病人的不易。一大队眼病患者一大早就来排队看眼科医生，其中不乏AMD患者，仅一个上午，记者就碰到8个AMD病人。其中一位林大爷告诉记者，自己患AMD已经两年多了，去年在上海第一医院定期注射过阿瓦斯汀，视力恢复的效果还不错，后来出了眼科门事件，就不敢再去了，也没得打。以后去医院看病，医生动不动就建议打一针1万多元的药，或者建议做手术；也曾打过这么贵的针，但效果也只是维持一阵子，然后视力又下降；也曾跑到北京同仁医院去看过，注射阿瓦斯汀，每次注射只花费七八百块，但是路途遥远，不可常得，而且每次去都爆满，排个号都不容易。因此平时在家，也只能尽量接受一些保守的治疗，如吃一些活血化瘀的丹参、当归等。现在的视力比以前要差多了。
　　上海第一医院眼科医生刘伟（化名）告诉记者，在他每天接待的病人中，有1/5左右是 AMD患者。他说，这种病的发病率是很高的，而且AMD患者在将来可能越来越多，因为随着老龄化的加剧，特别是生活水平的提高（血脂变高），以及城市光污染的严重等等，都容易导致AMD的产生。AMD患者如此之多，便宜的阿瓦斯汀不能使用，其他药物和器械疗法又都太贵，会不会催生黑医院或黑诊所注射阿瓦斯汀呢？刘伟认为这种情况就算有，也只会是少数。因为阿瓦斯汀的注射对消毒有很高要求，这一般只有正规的医院才能做到。而在正规医院，除了全国几家指定医院，没有医生敢给病人使用阿瓦斯汀。AMD患者只能干着急。
　　中国药监：福音有多远？
　　既然阿瓦斯汀在整个西方眼科界有如此广泛的使用和如此良好的临床记录，那么，引爆上海第一医院眼科门事件的几瓶假阿瓦斯汀原本不该成为制止医生用真阿瓦斯汀对AMD进行临床治疗的理由，但事实正是如此。在眼科门事件之前，全国有至少30家医院用阿瓦斯汀开展眼病临床治疗，其中不乏北京协和、同仁，四川华西等三级甲等医院，事件之后只有寥寥国家定点的几家。尽管对药物的超适应症使用被医学界认为是临床实践有必要的探索行为，而中国的《执业医师法》、《药品管理法》等法规对此也没有明文禁止，那么原则上不应该停止用阿瓦斯汀对AMD进行超适应症使用，但正如刘伟在眼科门事件后去一些眼科会议所感受到的精神：不能超说明书用药，风险很大。
　　这却似乎与医学的精神背道而驰。复旦大学社政学院副院长、上海市政府医疗改革咨询专家梁鸿认为，医学是一种探索性治疗，严格上并不存在一种药物只治疗一种病症的对应性，相反，任何一种药物在理论上都存在治疗多种病症的可能性，医生的职责之一正在于探索。在这一点上，医学历史中有数不胜数的例子。比如伟哥，发明最初是用来治疗心血管系统方面的疾病，后来发现可以用于性功能勃起障碍，于是喧宾夺主，后者慢慢地成了其主要适应症；又比如有些中草药，原本用来治疗心血管、活血化瘀，后来发现它有一个可以引起毛发生长的副作用。结果后来临床上就用来治疗斑秃、脱发了。事实证明，药物的超适应症使用在生活中广泛存在，许多药品在标示外的使用频率甚至超过了其审批的适应证，已经成为医生日常处方的重要组成部分。但是眼科门事件之后，对药品的超适应症使用似乎一下子有了违法风险，为此可能付出代价。
　　刘伟认为，这种情况不可能在西方出现。在西方，一旦药监部门批准了某种药物，医生在临床上对该药进行超适应症使用，只要患者同意，医师协会默许，药监部门是不会干预的。这等于，医生更多的是遵循医师协会的行业规则，而不是药监部门的行政命令。相应的，西方的医师协会一般也独立于药监部门而存在，在必要时还会就某些议题对政府和药监部门进行呼吁，甚至提出批评。而在中国，尽管也有医师协会，但功能有限，很多情况下可能要配合药监部门做好工作。比如此次阿瓦斯汀被禁用于眼疾治疗，代表着200多万执业医师的中国医师协会并没有积极作为。刘伟说，有同事去国外参加眼科大会，外国人聊起这回事，都感到不可思议。
　　现在的症结是，如职能部门不有所表态，阿瓦斯汀用于治疗AMD的临床试验就会很长一段时间被停止，结果只留下极其高昂的医疗成本让广大病人承受。这，到底是谁的错？