德国慕尼黑大学医院内分泌的Kappelgaard AM等进行了一项前瞻性、开放、无比较、多中心、长期IV期临床研究，目的是为了验证重组人生长激素(rhGH)治疗身材矮小的出生时小于胎龄儿(SGA)的疗效和安全性，同时观察对糖尿病发病率的影响。本文是该研究的一年中期数据分析。

　　研究共纳入278例青春期前的SGA患者。纳入标准包括：身高标准差评分(HSDS)<-2.5，父母校正SDS<-1，出生体重和/或身长<-2SD，在≥ 4岁时显示身高不能达正常标准。所有患者的rhGH用药剂量为0.035mg/kg/day。研究的主要终点为长期rhGH治疗对碳水化合物代谢的影响，包括空腹葡萄糖、刺激性葡萄糖(2小时口服葡萄糖耐量试验，OGTT)和糖化血红蛋白(HbA1c)。次要终点包括：身高参数(身高、HSDS、生长速度[HV]、HVSDS)，治疗过程中胰岛素生长因子女1(IGF―I)和胰岛素样生长因子结合蛋白―3)，不良反应的发生率和严重程度。

　　结果显示，没有患者在治疗的第一年中出现糖尿病。在治疗过程中，空腹血糖、HbA1ct 2-h OGTT平均值未见明显波动。所有身高参数均显著改善。平均HSDS从基线的确3.39升高至-2.57，平均HV从基线的4.25cm/年升高至8.99cm/年。平均HVSDS从基线的确2.13升高至+4.16。平均IGF―I SDS和IGFBP―3 SDS也有增加，分别为+1.80和+0.41。13例(4.7％)患者对治疗的没有足够的反应(HVSDS<1)，因此将其从研究中排除。192例(69.3％)患者在治疗中出现不良反应，多数(98.7％)为轻一中度，绝大多数(96.5％)与用药无关。

　　本中期研究结果表明，重组人生长激素治疗身材矮小的出生时小于胎龄儿患者安全有效，并且对葡萄糖代谢无不良影响。