2014-09-12 波士顿国际病人协助中心

小儿脑瘤临床试验
1. 新发现的室管膜瘤儿童持续化疗的疗效，或停止放化疗后的疗效观察研究内蒙古自治区人民医院泌尿外科李星智
2．莫达非尼对儿童脑肿瘤治疗过程中出现的记忆障碍和注意力不集中等副作用的改善作用研究
3．基于分子治疗的弥漫性内在脑桥胶质瘤疗效观察
4．小儿脑瘤的质子放射治疗疗效研究
5．mTOR抑制剂雷帕霉素治疗I型神经纤维瘤相关的丛状神经纤维瘤的II期临床研究
6．新诊断局灶性中枢神经系统生殖细胞肿瘤的化疗后继续放疗的疗效研究
7．不同剂量来那度胺对复发性、难治性或渐进性毛细胞型星形细胞瘤或视神经胶质瘤儿童患者的疗效研究
8．LEE011治疗恶性横纹肌样瘤和神经母细胞瘤的安全性和有效性研究
9．儿童脑肿瘤患者的血液和脑肿瘤组织标本的收集和储存
10．儿童癌症患者的神经心理和行为的测试
11．早期曾经接受治疗的儿童癌症患者发生并发症的研究
12．卡巴他赛治疗已施全切除、或复发的小儿实体瘤的有效性、安全性和耐受性研究
13．聚乙二醇-干扰素α-2b ( PEG-interferon alpha-2b)对无法手术的丛状神经纤维瘤的治疗作用

小儿血液病及血液相关疾病的临床试验 
1. 化疗、自体干细胞移植或联合放疗对眼外视网膜母细胞瘤的治疗作用
2. 瑞加德松(Regadenoson or Lexiscan) 治疗镰状细胞贫血的II期临床试验
3. 无放疗和无烷化剂的状态下施行骨髓移植治疗先天性角化不良
4. 造血干细胞治疗维斯科特-奥尔德里奇（Wiskott-Aldrich）综合征的可行性研究
5.利用逆转录病毒载体对基因进行改造后，移植骨髓治疗严重免疫缺陷
6. SGN-35 (Brentuximab Vedotin)或Crizotinib联合化疗治疗新发现的变性大细胞淋巴瘤II-IV期
7. 非血亲供体干细胞移植治疗儿童镰状细胞病的安全性和有效性评估
8. N8预防和治疗A型血友病出血症状的安全性和有效性评估
9. N8-GP治疗严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学临床研究
10. 造血干细胞移植前白消安、环磷酰胺与马法兰、或白消安与磷酸氟达拉滨联合治疗儿童粒细胞白血病的研究

儿童造血干细胞移植临床试验
1. 硼替佐米和苯磺酸索拉非尼治疗新发现的急性髓系白血病研究
2. 脐血干细胞移植治疗急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性粒细胞白血病或骨髓增生异常综合征的研究
3. 清髓性造血干细胞移植的儿童施以口腔外微光疗法以防止口咽部粘膜炎的研究
4. 降低剂量或减少治疗次数，从而减少噬血细胞综合征或原发性免疫缺陷患者需要重症治疗次数的研究
5.免疫功能低下儿童口服泊沙康唑的安全性、耐受性和药代动力学研究

小儿组织细胞增生症临床试验 
1. 混合免疫疗法(抗胸腺细胞球蛋白、地塞米松和依托泊苷)治疗噬血细胞淋巴组织细胞增生症的研究

小儿霍奇金淋巴瘤临床试验
1．斯坦福V(Stanford V)化疗或联合低剂量局灶放射治疗儿童低风险霍奇金淋巴瘤II期临床试验

小儿肾肿瘤临床试验
1. 儿童肾脏肿瘤的研究：收集和储存患者的血液，尿液，肿瘤组织标本，寻找肿瘤生物标志物

小儿白血病临床试验
1. 氯法拉滨联合阿糖胞苷、常规疗法、自然杀伤细胞移植对新发现的急性髓系白血病患者的治疗作用研究
2. 联合化疗和利妥昔单抗治疗Ⅲ诜腔羝娼鹆馨土鱿赴B细胞急性白血病
3. 聚乙谀蝎天冬酰胺酶 （sc-PEG asparaginase ）与昂卡司帕（Oncaspar）治疗小儿急性淋巴细胞白血病和淋巴母细胞淋巴瘤
4. 达沙替尼治疗新诊断的、对伊马替尼病耐药或不耐受的、儿童和青少年慢性骨髓性白血病或Ph阳性白血病患者的II期临床研究
5. 奈拉滨、足叶乙甙和环磷酰胺治疗复发的T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞型淋巴瘤的临床试验
6.KPT-330治疗复发的儿童急性淋巴细胞白血病和急性骨髓性白血病I期临床试验
7.帕比司他（Panobinostat）治疗儿童难治性恶性血液病（包括复发或难治性急性淋巴细胞白血病、急性髓细胞白血病、霍奇金病和非霍奇金淋巴瘤）的临床研究
8. SGN-CD19A治疗白血病和淋巴瘤安全性和耐受性研究
9．治疗新诊断的婴幼儿急性白血病不同疗法的对比研究

儿科淋巴瘤临床试验
1. LDK378治疗间变性淋巴瘤激酶(Anaplastic Lymphoma Kinase, ALK)基因突变小儿恶性淋巴瘤的I期临床研究

小儿神经母细胞瘤临床试验
1．盐酸伊立替康和替莫唑胺联合西罗莫司或单抗Ch14.18治疗难治性、复发性儿童神经母细胞瘤的临床研究
2．口服LDE225治疗Hedge-hog（Hh）信号通路激活的、复发性儿童髓母细胞瘤安全性和有效性II期临床研究
3．芬维A胺(Fenretinide) LXS治疗复发性、难治性或持续性神经母细胞瘤的最佳剂量研究
4．雷利度胺联合单抗或异维A酸治疗难治性或复发性神经母细胞瘤
5．贝伐珠单抗、环磷酰胺和唑来膦酸治疗复发性或难治性高风险神经母细胞瘤
6．口服Difluoromethylornithine(DFMO)和塞来昔布、静脉注射环磷酰胺和拓扑替康治疗小儿神经母细胞瘤的I期临床研究
7.碘131 -MIBG诱导治疗配合化疗，用于正在进行干细胞移植手术、放射治疗和异维A酸维持治疗的高恶性神经母细胞瘤
8．地西他滨联合癌症抗原疫苗治疗神经母细胞瘤和肉瘤

小儿肉瘤临床试验
1．三期临床试验：联合化疗治疗晚期非转移性颅外尤因肉瘤
2．三期临床研究：Aldoxorubicin治疗软组织肉瘤
3．质子放射疗法治疗小儿横纹肌肉瘤
4．舒尼替尼或西地尼布治疗腺泡状软组织肉瘤
5．质子放射治疗小儿骨肉瘤和非横纹肌软组织肉瘤

小儿实体瘤临床试验
1．盐酸阿霉素联合化疗治疗新诊断的年轻肝癌患者
2．脂质顺铂吸入给药治疗复发性骨肉瘤肺转移的II期临床研究
3．易普利姆玛给予既往接受过治疗、或未经治疗但无法手术切除的Ⅲ或lV期恶性黑色素瘤青少年(1218岁)患者II期临床研究：
4．舒尼替尼治疗儿童晚期胃肠道间质瘤的安全性、耐受性、肿瘤反应、有效率等整体评估研究
5．索拉非尼联合伊立替康治疗小儿实体瘤的安全性和耐受性研究
6．卡巴他赛治疗小儿难治性实体肿瘤及中枢神经系统肿瘤的疗效评估
7．口服拉非尼（Dabrafenib）治疗小儿实体瘤的安全性、耐受性和药代动力学研究
8．Vemurafenib治疗儿童BRAFV600突变的IIIC期或IV期黑色素瘤的安全性、耐受性和有效性研究

小儿肾母细胞瘤临床试验
1. 化疗结合手术治疗小儿肾母细胞瘤