一项评价 Regorafenib 联合最佳支持治疗对比安慰剂联合最佳支持治疗用于至少曾接受过伊马替尼和舒尼替尼治疗的进展期转移性和/或无法手术的胃肠间质瘤(GIST)患者的随机、双盲、安慰剂对照、III期临床研究 。
GIST 是最常见的原发性胃肠道间质瘤。基于一般人群所估计的 GIST 发病率为 11 至 20 例患者/百万人/年。在转移和/或不能手术切除的 GIST 患者中,分子靶向治疗一直是过去 10 年间治疗方法的重点。其中最明星的2个药物是:格列卫和索坦,分别在一线和二线治疗GIST中发挥重要作用。
甲磺酸伊马替尼(格列卫,Glivec)是 KIT、PDGFR、ABL 激酶和嵌合体 BCR-ABL 的选择性TKI,是首个获药品监督管理机构批准用于治疗 KIT 阳性的不能切除和/或转移性 GIST 患者以及用于局限性原发肿瘤切除后的辅助治疗的 TKI。
舒尼替尼(索坦,Sutent)是一种口服的针对血管内皮生长因子受体(VEGFR)所有 3 种亚型、KIT、PDGFR 及几种其他的因子受体的多靶点受体 TKI,该药物已被批准用于治疗由于耐药或不耐受而经甲磺酸伊马替尼治疗失败的无法切除和/或转移性恶性 GIST患者。
现在就有一个新问题,很多GIST患者接受了这两线的治疗都发生疾病进展,那该怎么办,这是国际上治疗GIST最头疼的问题,之前我们面对这样的患者也束手无策,现在也许我们可以有新的选择:Regorafenib。
它是一种新型的针对血管生成、间质和致癌性激酶的二苯基脲口服多激酶抑制剂。目前正在我科开展临床研究阶段。
这个药物被认为可能是继格列卫和索坦之后第三个被批准用于胃肠间质瘤的新药,如果你符合条件,有希望与国际上其他GIST肿瘤患者一样同步接收该最新药物治疗。
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