近年来，人们试图通过阿尔茨海默病的病理组织学、生物学、遗传学等研究，从病因上来治疗阿尔茨海默病。试图通过促进神经细胞的再生、防止或抑制痴呆发生的关键性病理组织改变和延缓脑细胞的老化进行治疗，如采用基因改进、脑组织移植、神经生长激素和疫苗等方法作对因治疗。但均处于理论上的探讨或实验阶段，还没有突破性治疗效果。
　　（1）神经营养因子（NTF）：动物实验证明，神经生长因子（NGF）能促进神经元增殖和分化，调节神经细胞存活和生长。还能对受损神经元起修复和保护作用。临床实验中已显示部分病人口服 NGF 后，相关脑区烟碱受体数目上升。最近有人设想使用促进脑内NGF生物合成的药物来治疗本病。
　　（2）抗β-淀粉样蛋白产生的药物：β-淀粉样蛋白由淀粉样前体蛋白（APP）经蛋白质水解而来，抑制所涉及的蛋白酶可预防β-淀粉样蛋白形成。如果设法在组织培养中找出能减少 β-淀粉样蛋白形成的抑制剂或用药物（如刚果红）来预防可溶性的 β-淀粉样蛋白集聚，也是一种对因治疗。近来人们有设想，如果用 Aβ疫苗刺激机体的免疫系统来清楚老年斑或阻止更多的 Aβ淀粉样蛋白在脑内的沉积，而阻止阿尔茨海默病（AD）的智能损害。按这一设想，Schenk 等（1999年）在英国《自然》杂志上报道 AD 鼠中的 AD 病理改变可被 Aβ疫苗改善，而且能提高鼠的记忆能力，目前正在人体上做1期临床试验。
　　（3）抑制神经纤维缠结药物：爱尔兰 Ela 公司研究开发计划中选择先导化合物 Ab1-196( 淀粉样蛋白抑制剂 )用于治疗 AD ，在给药 24 小时后能将 AD 小鼠模型海马部位的 β-淀粉样蛋白减少 70％ 。目前该公司正在探索其他除 β-淀粉样蛋白途径外的方法，如 γ―分泌酶神经毒性抑制酶。
　　（4）脑细胞移植治疗：近年来，在动物实验中移植胆碱能神经元组织可部分恢复实验性损伤所致的行为障碍及生化改变，而且经遗传工程改造的成纤维细胞能表达乙酰胆碱转移酶，植入小鼠海马后能释放乙酰胆碱。但这些均处于动物实验阶段，距用于临床治疗还有一段时间。