新研究显示，HER2 阳性的小乳腺癌（肿瘤≤3 cm）患者可能不再需要常规化疗，而只需要较少侵袭性的化疗即可获得良好的治疗结果。一项单组共 406 名 I 期淋巴结阴性乳腺癌患者手术后接受了紫杉醇 + 曲妥珠单抗的联合治疗，3 年无病生存率 98.7％。
　　这项研究结果发表在 NEJM 上。来自波士顿 Dana-Farber 癌症研究院的 Winer 博士对 Medscape Medical News 说，这项结果非常有说服力。当治疗≤3 cm 的小肿瘤时，许多医生推荐曲妥珠单抗 + 多药化疗方案，而化疗方案通常具有毒性。这种损害更大的治疗方案是建立在较大 HER2 阳性肿瘤的随机临床试验基础上。
　　该研究结果意味着小肿瘤只需曲妥珠单抗 + 一种化疗药物即可获得很好的治疗效果。很难设想一个毒性更高的方案在实践中会应用的很好。
　　Gralow 博士来自西雅图 Fred Hutchinson 癌症中心，并未参与这项研究，对 Winer 医生的评论作出如下回应：没有比这个做的更好的事了。2013 年这个结果在圣安东尼乳腺癌论坛上公布后不久，其中心就开始按此进行实际临床工作了。
　　她补充说：“我们接受了这些数据结果并因此改变了临床实践活动，对小肿瘤病人我们未再继续更具侵袭性的化疗。”
　　但也有医生认为应慎行。Opyrchal 博士来自纽约 Roswell Park 癌症医学院，当被问及这个结果时说：这项研究的无病生存结果让人震惊。但该研究是非随机研究，许多病人除了 HER2 阳性外，HR 受体也是阳性，高达 67％ 的病人或是 ER 或是 PR 受体阳性。
　　这些类型的乳腺癌倾向于晚期复发，更长的随访可能有助于揭示这些疾病真正的风险水平。该研究的设计者也注意到了这个可能，所以研究的随访期是 10 年。最近的结果中位随访时间是 4 年。
　　最后 Opyrchal 医生说更新的数据会给肿瘤学家们以信心和证据，更低强度的治疗同样会给病人带来更有利的临床治疗结果。
　　这项研究中病人接受每周一次紫杉醇 80 mg/m2，曲妥珠单抗 2 mg/kg 共 12 周，然后是曲妥珠单抗单药治疗 9 个月。几乎所有病人都是淋巴结阴性，1.5％ 病人有淋巴结微转移，中位年龄 55 岁。接受肿块切除治疗的病人需要接受放疗，紫杉醇治疗结束后辅助激素治疗也推荐 HR 阳性病人使用。
　　406 人中共有 12 例复发，其中 2 例远处转移。只发生 7 例疾病特异性事件，不包括对侧 HER2 阴性乳腺癌和非乳腺癌。严重的毒性事件很少，12 周联合治疗中，14 名病人发生 3 级或以上的神经毒性，2 名病人出现 3 级左心室收缩功能异常，这是曲妥珠单抗常见副反应，2 名病人都在停药后恢复。
　　13 名病人出现无症状的射血分数下降，导致曲妥珠单抗停用。其中 2 人射血分数未能恢复正常，未完成曲妥珠单抗治疗。疲乏、腹泻和神经症状是常见的副反应。
　　研究者承认一些病人，特别是 T1a 病人，与医生共同决定避免曲妥珠单抗方案的副作用。换言之，最小的 HER2 阳性的小肿瘤在是否进行全身治疗上仍有争议，即使治疗方案毒性较小。Gralow 医生指出这些研究结果引发了有关全身治疗的思考。也就是说小肿瘤治疗时是否所有的全身治疗都可以省略？
　　她说，HER2 靶向单药治疗可能就对这些病人有意义（可使用 HR 治疗）。目前有一些证据就是某些 HER2 阳性乳腺癌亚类只对 HER2 靶向治疗有反应。一些 HER2 阳性但肿瘤非常小的病人可能选择放弃全身治疗。
　　对于小肿瘤，全身治疗的益处明显不如大肿瘤，曲妥珠单抗联合化疗的治疗决定会受治疗方案毒性的影响。但在这种情况下尚无单一标准可依循。许多医生推荐阿霉素 + 环磷酰胺 + 紫杉醇 + 曲妥珠单抗或是多西他赛 + 卡铂 + 曲妥珠单抗治疗。这些方案都有较大的毒副作用，通常用于更易复发的病人。
　　这项研究目的是评估低复发风险病人采用较低毒性治疗方案的治疗效果。研究并不是随机研究，因为病人如果不接受曲妥珠单抗治疗的话则不可能招募进入试验。