身材矮小在临床上强调“早发现、早诊断、早治疗”，孩子的年龄越小，骨骺的软骨层增生及分化越活跃，孩子生长的空间及潜力越大，对治疗的反应越敏感，药物促生长效果越好；另一方面，身材矮小的治疗费用跟患者的体重成正比，孩子的体重越重用药剂量就越大，治疗费用就越高。

一般情况下，不同原因所致的矮小选择治疗的年龄稍有区别。生长激素缺乏症的患儿一般4-6岁开始治疗；特发性矮小，国内推荐5岁时开始rhGH治疗；小于胎龄儿，国内建议≥4岁身高仍低于同年龄、同性别正常儿童平均身高-2SD,即可开始治疗；特纳综合征患儿身高位于正常女孩生长曲线的第5百分位数以下时即可开始rhGH治疗，可早至2岁时开始。

骨龄决定着人体的生长潜力，骨龄越小留给医生治疗的空间越大，所能获得的身高增长也就越多，骨龄越大，骨骺闭合则失去了治疗的机会。