基因治疗正在大步向我们走来，一批基因治疗临床试验正在开展，而治疗脂蛋白酯酶缺陷症的基因治疗制剂Glybera已在欧洲获准上市，但售价高达111万欧元，创造了药品定价的最高纪录。即使在以政府医保和保险公司为支付基础的欧美，这样的价格也被认为是“天价”，难以接受。
　　但基因治疗确实有其特殊性，就Glybera而言，通过111万欧元的治疗，基本可以达到治愈的作用，也就是说，是一锤子买卖，与现行大多数药物，需要长期维持不同。
　　举个例子，1型糖尿病，现行胰岛素替代治疗需要终生使用，虽然每年只需一两万元，但用药时间长达数十年。而通过基因治疗，患者可能通过一次治疗，获得自身分泌胰岛素的能力，还免去了每日胰岛素注射的痛苦和感染风险，那么价格是不是应该高于终生胰岛素替代治疗的总价呢？另一方面，糖尿病是常见疾病，全球患者上亿，巨大的受众人群自然能够摊薄成本。而罕见病的患者人数要少很多，基因治疗作为新兴治疗，前期研发成本很高。I期、II期、III期临床试验的先期投入又一点不能少，所以单个病人的治疗费用必然随着水涨船高。
　　但现实中，这么高的价格还是令人生畏的。在基因治疗已经半只脚踏入临床领域的现时，如何合理的定价是讨论热点。国际权威期刊Nature Biotechnology时隔半年，连发两篇评论文章（Brennan TA， Wilson JM. The special case of gene therapy pricing. Nat Biotechnol. 2014 Sep;32（9）:874-6. doi: 10.1038/nbt.3003.  Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy. Nat Biotechnol. 2015 Mar 6;33（3）:217-8. doi: 10.1038/nbt0315-217.），讨论基因治疗的定价机制。目前有三种模式，第一，直接一次性收费，但费用过高。第二，将治疗费用分期付款，类似消费贷款模式。第三，也是目前被认为较为合理的模式，称为"pay for performance"。基于基因治疗一劳永逸的特点，治疗发挥了多久的作用，就每年为这个治疗效果买单。这样一方面分摊了治疗费用，也能在实实在在的治疗效果面前，让患者及家属愿意付费。在西方世界，信用是人的立身之本，接受治疗的患者及其保险公司，能够做到每年为最初的治疗付费。但在发展中国家，如果患者接受治疗后不再付费，则是缺少约束的。因此，是否适合中国国情，还要打一个问号。
　　经验告诉我们，新事物的出现必然会带来一系列变革，我们也必须随之转变。科技革命正在改变我们生活的方方面面，也在改变我们看病治病的方式。你准备好了吗？