新兴基因治疗定价的特殊性和新挑战

戴毅 北京协和医院

AAV9-CB-SMN静脉注射全身基因治

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肌营养不良的辅助药物治疗

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感谢家长，你们撑起了孩子的一片天

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什么是基因治疗？

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何时应停用口服激素治疗？

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长期口服激素治疗延缓DMD相关心肌病

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Duchenne型肌营养不良治疗新方法是什么？

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DMD患儿的生长发育特点是什么？

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有关临床试验的常识

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