阿比特龙是口服的孕烯醇酮类似物,通过抑制雄激素合成过程中的关键酶CYP17,从而进一步降低CRPC组织中雄激素的水平。在Ⅰ-Ⅱ期临床研究中显示出较好的疗效和安全性。在一项Ⅲ期注册临床研究(COU-AA-301)中,1195例既往接受过多西他赛治疗且病情进展的mCRPC患者按2:1随机分为阿比特龙(1000mg/d)+泼尼松组和安慰剂+泼尼松组,主要观察终点是OS。经中位12.8个月随访阿比特龙组患者的OS较安慰剂组明显提高(14.8月vs 10.9月,p <0.001),所有的次要终点如PSA有效率等也是阿比特龙组更佳,盐皮质激素相关的副作用如:水z留、高血压、低血钾在治疗组更多见。基于COU-AA-301研究结果,FDA批准阿比特龙+泼尼松用于使用多西他赛后疾病进展的mCRPC患者。
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