由于基因重组人生长激素(rhGH）的产生，供应充足，促进了生长激素治疗各种矮小疾病的临床研究。到目前为止，已经肯定下列疾病引起的矮小症，用生长激素治疗有效：
　　1、生长激素缺乏症：根据国内外大量和长期的临床疗效观察表明，如果患儿开始治疗的年龄较早，生长激素用量充足，治疗持续到青春期不再长高为止。患儿的身高完全可以达到成人应有的身高。
　　2、先天性卵巢发育不全症：即Turner综合征，如身材矮小给予治疗，患儿的平均成年身高只有143 厘米。如果用生长激素治疗得当，患儿身高可增高10－16 厘米。
　　3、小于胎龄儿矮小：矮小的原因是由于胎儿宫内生长迟缓造成，足月出生时体重低于2500克。其中约15％出生后身高持续矮小。最新临床研究显示，生长激素可促进小于胎龄儿矮小的身高增长，生长速度增加1 倍，没有副作用。
　　4、慢性肾功能不全引起的矮小：研究显示，用生长激素治疗该病所致的生长迟缓患儿，每年身高增长比未用过生长激素治疗者增快3-6 厘米。
　　5、特发性矮小症：应用较大剂量的生长激素治疗，可使患儿的生长速度加快1倍。