急性淋巴细胞白血病多发于青少年,是35岁以下人群发病率、病死率最高的恶性肿瘤,其中急性B淋巴细胞白血病最为常见。
虽然化疗在儿童急性淋巴细胞白血病取得很好的疗效,但对于成人以及儿童复发或难治性急性B淋巴细胞白血病患者预后仍然很差,甚至即使接受挽救性造血干细胞移植治疗,大多患者仅能获得短期病情控制,平均生存期通常不到一年。如果是在异基因造血干细胞移植之后复发或无条件接受移植治疗,该类患者基本上处于无药可救境地 。
嵌合抗原受体T细胞疗法(简称CAR-T)是生物医学近期最重要的创新之一。CAR-T疗法在体外通过生物技术改造免疫T细胞,令其识别癌细胞表面的抗原,达到定向杀死癌细胞的功效。
从迄今为止的临床试验结果来看, CAR-T-CD19治疗复发或难治性急性B淋巴细胞白血病的疗效最为明确,刚刚结束的2015年第57届美国血液学年会(ASH)上报道一个有59例复发或难治性急性淋巴细胞白血病儿童或年轻成年患者参与的2期临床试验,取得了令人难以置信的好结果:93%完全应答率(55/59),1年生存率为79%,其中55%的患者保持12个月以上的完全缓解。
这种新型疗法为复发或难治性急性B淋巴细胞白血病患者带来了一线希望和生机。
为了让该项新技术尽快为中国广大患者造福,本血液科与安徽北大未名生物经济研究院合作研发开展CAR-T-CD19细胞治疗急性B淋巴细胞白血病,预定首批选择24名复发或难治性急性B淋巴细胞白血病患者进入临床试验性治疗。
复发难治性急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)患者经其他传统治疗手段无效,治疗前确认白血病细胞抗原CD19阳性。
年龄3~75岁,一般情况尚好,心、肝、肾功能基本正常,无重症感染。
外周血象基本正常(即白细胞≥4.0x109/L,血红蛋白 > 100g/L,血小板计数≥ 50x109/L),病情进展较快、特殊重症患者在充分告知相关风险并取得理解和同意后,外周血细胞指标可放宽至白细胞≥2.0x109/L,血红蛋白>60g/L,血小板计数≥ 30x109/L。
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