由于线粒体脑肌病伴乳酸酸中毒及卒中样发作，即MELAS的急性病程以及神经功能损害的严重性，需要急诊进行症状处理、病因治疗。针对本病病理生理机制的治疗虽然巳进行20多年的研究，尚无规范化治疗方案，仍停留在小量临床试验的探索阶段，主要靶点为改善线粒体电子传递链的功能，增加ATP的产生;清除过氧化物自由基，防制氧化应激;改善内皮细胞功能，扩张小血管，减轻血管性水肿。

　　具体药物有下述几种：辅酶Q10及其化学合成拟似物：由于辅酶Q10在呼吸链复合体I至 II至III电子传递中起着关键作用，补充辅酶Q10作为抗氧化剂可稳定线粒体膜，改善呼吸链的电子传递。辅酶Q10单药治疗及与肉碱carnitine、硫辛酸lipoic acid合用使血乳酸水平下降。另外尚可联合应因硫胺素、核黄素、烟酰胺等线粒体基质及辅因子。最近报告30例线粒体细胞病病人服用CoQ10 1200mg/日的随机双盲交叉试验使运动后血乳酸水平、及脑灰质胆碱成分下降63。由于辅酶Q10不能通过血脑屏障，只有在血脑屏障破坏时才有可能进入脑内，进而研究可通过血脑屏障人工合成的拟似物艾地苯醌Idebenone，作为电子载体进入脑内，改进脑内线粒体代谢，可降低卒中样发作频率21、57。 左旋精氨酸为人体必须的条件氨基酸，在体内氨解毒、肌酸合成、及一氧化氮的产生中有重要作用，是NO合成酶的基质，具有改进血管内皮细胞功能、扩张微循环、增加脑血流、减少缺血性损伤的功能，同时有抗过氧化物聚集和自由基保护线粒体的功能，因此补充左旋精氨酸可恢复血管张力。左旋精氨酸可减轻或缩短中风样发作的严重程度，应用血流介导性血管扩张（flow-mediated vasculation,FMD）、及SPM-SPECT测定局部脑血流rCBF试验中均证明对内皮细胞功能有保护作用、脑内血流改善，以及最近的临床病例均报告有效、内皮细胞功能改善，对MELAS的心肌病应用PET研究其TCA代谢、血流均有进步67，但仍需毒性对照试验61。由于线粒体衰竭时，常继发长链脂肪酸β氧化障碍以及MELAS可能并发肾功能损害，使肉碱丢失，口服肉碱可改善或增强脂肪酸β氧化过程。也有报告发病后立即应用肌酸（20克/天），连用4周，使肌力增加2，精神运动症状、激越、攻击行为、失眠改善。其它如维生素E tocopherol nicotinate（300mg/d）、依达拉奉edaravone（60mg/d）、二丁酸（succinate）、半胱甲脂（cystieamine）、细胞色素C、黄素单核苷酸、以及上述药物的联合应用取得了良好疗效。关于急性期可否应用激素治疗血管性水肿基础上的SLEs，仅有1篇报告，Rossi(2002)治疗1例病人有效，但以后未见专门报告。目前对MELAS仍缺乏特效治疗，本病复发性卒中发作、癫痫、进行性加重的痴呆和其它严重神经功能损害，预后较差，必须进一步探索新的有效治疗，对因核基因突变的线粒体病的干细胞移植治疗研究巳经开始，期待基因治疗会有新的突破。