2014 年即将结束，在过去的一年血液系统恶性肿瘤有哪些研究进展呢?相信你和我一样，非常想知道。MEDSCAPE 邀请重量级专家对此进行了盘点，包括疾病诊疗及新药进展等方面。

　　多发性骨髓瘤(MM)

　　最近，国际多发性骨髓瘤工作组更新了 MM 的最新定义， 这将对临床产生重大影响。诊断 MM 除了必须要有 CRAB 症状(高钙血症、肾衰竭、贫血和骨质破坏)，该定义还包括了可以预测早期 CRAB 症状的标记物。

　　过去我们对 MM 的定义是治疗前患者必须要有 CRAB 症状。但是例如肾功能衰竭和骨质破坏这些症状往往不是很明显，新指南对这方面作了一些调整。临床上如果骨髓浆细胞超过 60％、血清游离轻链比值大于 100 或磁共振影像显示两处或两处以上的病变就可以开始治疗。

　　在 MM 治疗方面，最近举行的 ASH 会议上，研究人员公布了 ASPIRE 研究 III 临床试验结果，非常喜人。对于复发的 MM，卡非佐米、来那度胺联合地塞米松方案可使患者的无疾病生存期(PFS)提高 6 个月。

　　麻省总医院多发性骨髓瘤治疗组的 Noopur Raje 医生说：“卡非佐米几年前已经被批准用于硼替佐米耐药的患者，ASPIRE 研究只是验证性临床试验。”

　　2014 年也有其他几个 MM 的新药正在进行临床试验。武田公司 (Takeda) 的 ixazomib 联合地塞米松、来那度胺治疗 MM 目前正在进行 III 期试验，1/2 期数据较好。另外，在今年的 ASCO 会议上，研究人员公布了 daratumumab (Genmab) 和 SAR650984(Sanofi) 的 2 期临床试验结果，数据也较好。这两种新药都显示了良好的单药活性。

　　ASH 会议中，研究人员公布了 daratumumab、地塞米松联合来那度胺治疗复发难治 MM 的 2 期临床试验结果，治疗的应答率超过 80％，目前 daratumumab 已经进入快速审批通道。SAR650984 也不差，在 SAR650984、来那度胺和地塞米松方案治疗复发难治 MM 的临床研究中，患者应答率大约在 65％。

　　有疗效好的，肯定也有差的。诺华的组蛋白去乙酰化酶(HDAC)抑制剂帕比司他(panobinostat)就失败了。根据诺华在 ASCO 公布的研究结果，在 BD 方案(硼替佐米、地塞米松)中加入帕比司他治疗复发难治 MM，患者的 PFS 提高了 4 个月。

　　大家都以为帕比司他会被批准上市，但因其毒性反应 FDA 却投了反对票。在帕比司他、硼替佐米联合地塞米松方案中，有相当一部分患者出现了严重的胃肠道反应和血小板减少。HDAC 抑制剂联合其他药物疗效如何，目前还不清楚。