原发性淀粉样变性是怎样治疗的？

      因为原发性淀粉样变性的病根是血液里面的浆细胞恶变，所以根本的治疗是去除体内病变的恶性浆细胞。就目前来讲，清除恶性浆细胞比较好的方法有三种，第一是自体造血干细胞移植，第二是普通的化疗，第三是新的药物化疗。

先说一下自体干细胞移植。简单来说，就是先把病人自己的造血干细胞用机器分离出来，在体外冻存上；然后开始给病人进行超大剂量的化疗，主要使用马法兰；超大剂量化疗以后间隔两天，再把病人自己冻存的造血干细胞回输到体内。大概经过两到三周的时间，回输的造血干细胞在病人体内就会重建一个造血系统，让他的血像逐渐恢复到正常，此后病人就可以出院回家，定期复诊了。自体干细胞移植治疗原发性淀粉样变性是目前国内外治疗例数最多、疗效最可靠的一种方法。

       还有一种疗法是普通的化疗，一般用普通剂量的马法兰加大剂量的地塞米松治疗。另外还有一种新的药物硼替佐米，也用来治疗原发性淀粉样变性。目前从国际国内的文献报道来看，这三种疗法的效果都是非常好的。

       那么我们如何去选择？在疾病确诊以后，要给病人做一个全面的评估，确定他是否适合做自体干细胞移植。因为自体干细胞移植有一定的毒副作用，不是所有的病人都
能耐受，所以对需要做干细胞移植的病人，我们有一套严格的入组标准。如果经过全面评估之后，病人不适合造血干细胞移植，就可以选择化疗或者新的药物硼替佐 米治疗。

自体外周干细胞移植+化疗+硼替佐米，一起进行综合治疗，会不会提高治愈率？

可以的。自体干细胞移植的过程，实际上就包括了大剂量的药物治疗。

      治疗过程中有什么副反应或者后遗症？

      自体干细胞移植最主要的副反应，就是大剂量化疗药物的毒副作用。大剂量的马法兰主要的副作用是肝肾毒性和骨髓抑制作用。首先，有些患者会担心本来肝肾已经受损，再加上大剂量药物的影响，肝肾损伤会进一步加重。其实这只是暂时的加重，一旦治疗起效，那么肝肾功能还会好转。其次，用了大剂量药物之后，病人的骨髓会受到抑制，他的白细胞和血小板会明显降低。在自体干细胞回输之后，病人要经历两到三周白细胞减少或缺乏，以及血小板减少的过程，此时病人会面临各种各样 的感染和出血风险。

      肾移植后患者可以痊愈吗？会不会复发？

      对于原发性淀粉样变性病人出现肾功能衰竭时，是否要做肾移植，是一个很复杂的问题，要与病人和家属充分沟通、充分了解肾移植的利弊后再做决定。因为，虽然肾
移植成功后，病人的肾功能短期内会有明显改善，病人的身体状况也会有相应的好转，但如果原发病没有得到控制，移植的肾脏还会被淀粉样物质逐渐破坏。而在肾功能不全的情况下做造血干细胞移植治疗，风险又很大，让人很纠结。所以，最根本的治疗还是针对于恶性浆细胞的清除治疗，另外，是否做肾移植以及能否做肾移植还要听取泌尿外科大夫的意见。

       出现心衰的患者怎么办？

       原发性淀粉样变性的病人出现心衰后，治疗比较困难。这种病人的心衰以心脏舒张功能衰竭为主，所以，治疗上以钙拮抗剂和β受体阻断剂为主，适当利尿，一般不选
用洋地黄类强心药。实际上，我们对于原发性淀粉样变性病人心脏方面的问题，更关注心律失常，文献报道这种病人会突发恶性心律失常而猝死，我们在病房也曾经 遇到过因心律失常而猝死的病人。