疗效和随访

MDS国际工作组(International Working Group，IWG)于2000年提出国际统一疗效标准，2006年又作了进一步修订，使不同临床治疗方案结果间具有可比性。MDS治疗的主要目的：改变自然病程和改善生存质量(表7)，以此评价疗效。

表7 骨髓增生异常综合征（MDS）国际工作组（IWG）疗效标准武汉协和医院血液内科刘凌波

类   别

疗效标准（疗效必须维持≥4周）

完全缓缓

骨髓：原始细胞≤5%且所有细胞系成熟正常

应注明持续存在的发育异常a

外周血：HGB≥110g/L，ANC≥1.0×109/L,原始细胞为0

以上外周血检测值必须持续至少2个月

部分缓解

其他条件均达到完全缓解标准（凡治疗前有异常者），但骨髓原始细胞仅较治疗前减少≥50%，但仍＞5%

不考虑骨髓细胞增生程度和形态学

骨髓完全缓解

骨髓：原始细胞≤5%且较治疗前减少≥50%

外周血：如果达到血液学改善（HI），应同时注明

疾病稳定

未达到部分缓解的最低标准但至少8周以上无疾病进展证据

血液学改善（疗效必须维持≥8周）

红系反应（治疗前HGB＜110g/L）

HGB升高≥15g/L

红细胞输注减少，与治疗前比较，每8周输注量至少减少4个单位。仅治疗前HGB≤90g/L且需红细胞输注者才纳入红细胞输注疗效评估。

血小板反应（治疗前PLT＜100×109L）

治疗前PLT＞20×109/L者，净增值≥30×109/L；或从<20×109/L增高至＞20×109/L且至少增高100%

中性粒细胞反应（治疗前ANC＜1.0×109）

增高100%以上和绝对值增高＞0.5×109/L

治疗失败

治疗期间死亡或病情进展，表现为血细胞减少加重、骨髓原始细胞增高或较治疗前发展为更进展的FAB亚型

完全缓解或部分缓解后复发

至少有下列1项

骨髓原始细胞回升至治疗前水平

ANC或PLT较达最佳疗效时下降50%或以上

HGB下降≥15g/L或依赖输血

血液学改善后进展或复发a

有下列至少1项

粒细胞或血小板数较最佳疗效时下降≥50%

HGB下降≥15g/L

依赖输血

细胞遗传学反应

完全缓解：染色体异常消失且无新发异常

部分缓解：染色体异常细胞比较减少≥50%

疾病进展

原始细胞＜5%者：原始细胞增加≥50%达到5%

原始细胞＜5%～10%者：原始细胞增加≥50%达到10%

原始细胞10%～20%者：原始细胞增加≥50%达到20%

原始细胞20%～30%者：原始细胞增加≥50%达

到30%

下列任何一项

ANC或PLT较最佳缓解/疗效时下降≥50%

HGB下降≥20g/L

依赖输血

生存

结束时点：

总体生存：任何原因死亡

无事件生存：治疗失败或任何原因死亡

无进展生存：病情进展或死于MDS

无病生存：至复发时为止

特殊原因死亡：MDS相关死亡

注：ANC：中性粒细胞计数；a无急性感染、重复化疗疗程、脏器出血、溶血等其他原因。