近年来，随着对肿瘤生物学特性了解的深入及化疗和血管介入治疗技术的进步，小儿肝母细胞瘤的长期存活率有了明显的提高。目前，手术切除配合正规的化疗，该症的两年存活率已达80％以上。

　　目前，手术完整地切除肿瘤仍是最重要、最有效的治疗手段。现代治疗原则应为根治性切除肿瘤，确保肝功能的有效代偿，达到治愈或延长生存期提高生存率的目的。许多以往被认为无法手术切除的病例，现在可以通过术前化疗及介入治疗使肿瘤缩小，正常肝脏相对增大，而变为可以手术治疗。表(1)推荐各种不同化疗方案，在美国最初的探查确定外科手术切除的可能性及术后化疗方案，而对不能切除者加用辅助化疗。SIOP研究集中在术前化疗，在SIOPEL-1，所有患者除了那些有小周围肿瘤在治疗上均作术前化疗Cisplatin+Doxorubicin(PLADO)，后者可以导致肿瘤坏死和缩小、起皱。Doxorubicin是一种心脏毒性药物且有积累计量取之于用药方式，而Cisplatin即有毒性又有耳毒性。放射影像学和血清AFP水平可以用作了解对化疗的反应。大多数患者总剂量6各疗程PLADO，3周间歇，在4～6个疗程后外科手术。

　　表(1) 肝母细胞瘤近期化疗方案

　　SIOPEL-1(1990-1994)

　　原始化疗、可用性研究、Cisplatin+Doxorubicin

　　SIOPEL-3(1998-2007)

　　原始化疗

　　标准危险hb：Cisplatin+Doxorubicin或单用cisplatin

　　COG(通行)

　　一期手术

　　II期

　　真正胎儿组织亚型治疗仅用外科手术

　　I期(胎儿)/II期

　　Cisplatin+5fu+Vincristine±Amifostine

　　III期或IV期

　　Cisplatin+5fu+Vincristine± Amifostine 或Cisplatin +Vincristine+5fu±Amifostine (二次手术)

　　GPOH(1989-1993)

　　一期外科、Ifosfamide+Cispatin+Doxorubicin

　　表(2) 肝母细胞瘤治疗选择方案

　　可一期手术切除HB

　　肝脏肿瘤切除――手术后化疗持续6～8月

　　不能一期手术切除的巨大肿瘤HB

　　手术前化疗5～6个疗程(约4～6个月)后，肿瘤缩小进行延期手术切除肿瘤或合并应用肝动脉选择性栓塞术，甚至选择性门静脉栓塞术约4～6个月后，肿瘤缩小、正常肝组织代偿性增大――进行延期手术切除肿瘤

　　肿瘤巨大弥漫至全肝或侵犯严重，无法手术切除HB

　　积极准备，实施原位肝移植。

　　(一)手术治疗(可一期切除HB)

　　肝脏的局部解剖和肝脏肿瘤切除后肝功能的代偿是肝脏肿瘤手术的关键问题。通过手术前的各种影像学检查，了解肿瘤的部位、范围、比邻关系，特别是肝脏血管的受侵情况。有经验的小儿肝胆的外科医生往往可以大体估计出肿瘤可否安全地一期切除，并且残留的肝脏能否维持机体的基本需要。作为有价值的影像学检查手段，肝脏的血管造影对手术可行性的判断具有重要的意义。如果无法进行肝血管造影，笔者认为增强的CT检查是必须的，也是十分有效的。增强CT可以更清晰地看出肿瘤的界限，特别是根据动脉相和静脉相的不同，判断出肿瘤与门静脉及肝静脉的关系以在手术前较准确地估计出手术成功切除的可能性。笔者近年成功切除十余例巨大的小儿肝脏肿瘤，最重的瘤体达4.8千克，另一例瘤体比例最大的5个月患儿肿瘤重量占身体重量1/5。

　　1、术前准备 早期的患儿，一般情况较好，只进行简单的常规术前准备即可进行手术。但对于本病患儿往往一般情况较差、存在营养不良、低蛋白血症等，应尽早地进行静脉营养支持，并给予维生素K等。

　　2、手术切除 小儿肝母细胞瘤瘤体往往较大，切除的比例常远大于成人。但小儿肝脏再生能力强，有人报告，只要保存20％以上的正常肝组织就能维持生命，而且在2个月内再生后的肝脏可恢复到原来的体积，因此应积极争取肿瘤全部彻底地切除。

　　手术中根据肿瘤的大小、部位选择术式，可以视情况进行肿瘤切除、肝叶切除、半肝切除或扩大的肝脏多叶切除。对于多例巨大的肝脏肿瘤，笔者先精细解剖第一、第三和第二肝门，预先完全处理相关的门静脉分支、二、三级肝动脉、肝短静脉、肝静脉及胆管，然后阻断第一肝门开始切除肿瘤。近年进行的十余例无一例手术中死亡，均平安度过围手术期。这一手术方法给一些原本无法手术的巨大肝脏肿瘤患者带来新希望。

　　过去片面强调手术彻底切除肿瘤，在切除肿块的边缘镜下找不到瘤细胞。近来主张，能安全地彻底切除者，可作彻底切除，否则只作姑息性的大部分肿瘤切除，遗留不多的肿瘤组织，术后辅以化疗，可能长期存活。

　　3、术后治疗 手术后特别是术后2周内，必须供给患儿足够的营养，包括绝对需要的蛋白质、维生素和能量的供应。

　　手术后的化疗，配合综合治疗对于小儿的肝脏恶性肿瘤尤为重要。化疗药物，如长春新碱、环磷酰胺、5-氟尿嘧啶都有一定的抗肝癌的作用。阿霉素对抗肝细胞癌及肝母细胞瘤的效果较好，但副作用大。国外有人报告，对肉眼观察已完全切除，镜下仍遗留瘤组织者，术后进行化疗，有35％存活。目前多主张施行多方案联合、交替用药的方法进行。也有配合进行造血干细胞移植或骨髓移植者。

　　(二)巨大肿瘤HB的处理(不能一期手术切除肿瘤)

　　部分晚期患儿往往一般情况差、肝功明显不良、肝脏肿瘤巨大，无法一期手术切除。对此类患儿建议先行开腹探查活检，以明确诊断。或对于血清甲胎蛋白极高、诊断明确者，可以进行术前化疗或者介入治疗配合化疗。经如此术前治疗后，肝内肿瘤会明显缩小，而正常肝脏相对增大，可以进行较彻底的肿瘤切除。

　　小儿恶性实体肿瘤具有发展迅速、转移较早等临床特点，半数以上患儿就诊时已有邻近组织、区域淋巴结、甚至经血运远处转移。而在治疗上，手术切除辅助化疗仍是目前我国小儿恶性实体肿瘤的主要治疗方法，随着术前化疗，血管阻断控制出血等技术的应用，肿瘤完整切除率已近70.0％，其中肝脏恶性肿瘤的完全切除率达75.0％。术前术后的辅助化疗已广泛开展，对控制转移播散、杀灭微小病灶、保存肢体器官、维持生理功能和提高生存率均有积极意义，但有部分病例不能坚持全程化疗，治疗不规范不容忽视。

　　(三)肝母细胞瘤的肝移植治疗(针对不能切除的HB)

　　儿童原发于肝脏的恶性肿瘤中, 肝母细胞瘤和肝癌估计要超过98％。许多肿瘤通过术前化疗和延迟手术能很好控制, 局限的肿瘤行一期切除原发肿瘤。 85％以上的肝脏能安全切除, 术后3～6个月肝脏能完全再生。 不能切除的两叶多发肝脏肿瘤、 血管受侵犯、 包绕肝门及主要管道、肝脏肿瘤复发的病例可施行肝移植。原发性和转移性肝脏肿瘤, 如肝母细胞瘤、上皮样肝血管内皮瘤、 肝癌、 纤维肉瘤等适合作肝移植手术。

　　随着人体组织器官移植技术的进步，肝移植也逐渐应用到不能手术切除的小儿肝母细胞瘤的治疗中。一组报道5例不能切除的肝脏肿瘤而行肝移植手术, 男3例, 女2例。 所有病例在手术时均无肝外转移病灶。2例年龄分别为3岁和6岁之肝母细胞瘤患儿。血清AFP明显升高, 经B超和CT证实, 1例为多发性肝脏肿瘤, 另1例为右叶肿瘤伴门静脉栓塞, 分别行部分及全肝移植。 1例术后曾发生肝动脉栓塞、 肝脓肿、 胆道阻塞和胆汁淤积。至肝移植术后37和25个月时两患儿均健康并已上学。 1例2.9岁女孩患肝血管内皮瘤, 病变侵占左右肝叶及胆管。术前用大剂量激素治疗无好转, 肿瘤迅速增大而行全肝移植。术后29个月发现脊柱转移再行椎板切除术，于肝移植术后41个月, 转移病灶切除术后12个月死于多发性转移。2例分化中等的肝细胞癌患儿分别于移植术后8个月和5个月因转移肿瘤复发而死亡。

　　(四)预后和随访

　　临床分期，病理类型、肿瘤部位、手术结果是小儿肝脏治疗的主要预后因素。早期发现与早期切除仍是肝母细胞瘤获得理想疗效和长期生存的关键。亚临床期患儿的生存率明显高于临床期或晚期病例，高分化型的预后较好。美国一组肝母细胞瘤60例报道，亚临床期的生存率可高达90％，而 III 、 IV 期生存率在30％左右。唯有完全切除肝母细胞瘤才能获得良好预后和长期生存的机会，肿瘤生长部位和是否对肝门主要脉管的浸润，对手术完全切除的可能性有较大影响。近年介入治疗、术前化疗的应用，使晚期肿瘤、转移和复发肿瘤仍有完全切除和长期生存的可能性。因肝母细胞瘤复发病例多在1年之内，术后第1年的随诊，应坚持2个月一次。AFP是重要检测指标，对术后AFP持续升高者，更应积极进行B超、CT、胸部平片、同位素全身骨骼扫描等检查，以发现转移和复发病灶。肝母细胞瘤多以2年无瘤生存作为存活率，但随访仍应坚持5年为妥。