视网膜母细胞瘤是儿童期最常见眼内原发恶性肿瘤。发病率约为1:15,000活产儿，中国有超过1000例新发病例。RB临床表现以白瞳和斜视为主，还可能有假性前房积脓、眶蜂窝织炎、继发青光眼、球结膜高度水肿等其他异常表现。眼底检查肿瘤可呈单个或多个病灶，可表现为内生型、外生型、混合型及弥漫浸润型四种类型，并可伴有玻璃体内或视网膜下肿瘤种植以及视网膜脱离。

　　除传统的眼球摘除术外，视网膜母细胞瘤的现代治疗方法还包括全身静脉化疗、外照射放疗、局部巩膜外敷贴放疗、冷冻、激光光凝、温热激光以及局部注射化疗(包括结膜下注射、经眼动脉插管灌注和玻璃体腔内注射化疗)等。外照射放疗因可能引起第二恶性肿瘤以及面部畸形等并发症已越来越少被采用。

　　目前全身化疗联合眼局部治疗方法已成为眼内期RB的一线治疗。RB的化疗又被称为化学减容术，其目的是首先通过化疗使肿瘤体积缩小，然后联合应用冷冻、激光、敷贴放疗等其他眼局部治疗方法协同控制肿瘤。最常用的全身化疗方案为VEC方案，包括长春新碱、依托泊苷和卡铂。六个给药周期为一个疗程。

　　RB具体治疗方法的选择应根据反映RB病情程度的RB国际分期(ICRB)来确定。ICRB将RB分为ABCDE五期。A期可单独选用上述任一适用的治疗方法，BCD期通常需采用化学减容联合局部治疗，E期仍常需摘除眼球。无眶内肿瘤侵犯者通常一期植入义眼台。RB肿瘤经治疗后有五种退化表现，O型：肿瘤完全消失，1型：肿瘤完全钙化，2型：肿瘤完全无钙化，3型：肿瘤部分钙化，4型：肿瘤呈扁平萎缩斑痕。退化类型与肿瘤预后无关。