人生长激素是脑垂体前叶分泌的一种激素，是体内最重要的促进生长的激素。儿童身高的增长主要是通过长骨骨干与骨骺之间的软骨板中的细胞分裂增殖实现的， 生长激素）对软骨细胞的分裂增殖具有显著的促进作用。基因重组人生长激素应用于临床已有20多年的经验，在治疗小儿矮小症方面的疗效得到充从分肯定，其治疗适应症也逐渐扩大，主要包括如下几种疾病。
　　一、生长激素缺乏症（GHD）： GHD是由于各种原因导致垂体生长激素分泌不足所致的身材矮小，是儿童矮小症的主要原因，是生长激素的最佳适应症。治疗方法：开始剂量为每天0.1～0.14 IU /kg。开始治疗时间年龄宜早，生长激素对GHD患儿的促生长作用具有剂量依赖性，在治疗的前两年身高增长为10～12cm /年，随后生长速率减慢，一般保持在7～8 cm /年，若每3个月增长速度小于2cm，可增加剂量至每天0.15IU /kg。处于青春期，身材又较矮的GHD患儿可联合使用促性腺激素释放激素类似物，抑制骨龄加速，延长患儿骨骺闭合的时间，增加生长激素使用的时间，可取得更好的效果。生长激素的治疗效果与生长激素缺乏的程度、治疗开始的年龄、疗程、遗传身高及个体对生长激素的敏感性有关。
　　二、特发性矮小症 : 特发性矮小症是指因目前尚无可认知的原因引起的身材矮小，包括正常变异性矮小（包括家族性矮小、体质性生长青春期延迟） 、部分生长激素不敏感等。生长激素治疗方法： 特发性矮小症患儿由于自身并不缺乏生长激素，所以使用剂量较GHD患者大，一般为每天0.15 ～0.20IU /kg,治疗 3个月观察疗效，有效者继续治疗。青春期可联合使用促性腺激素释放激素类似物，延缓性激素对骨龄的加速，延长生长激素使用时间。
　　三、性早熟患者伴矮小症：性早熟患者常引起成年终身高低于遗传靶身高，尤其是矮小症患者。所以部分性早熟患者需要用生长激素治疗，剂量：每天0.15 ～0.20IU /kg,可与促性腺激素释放激素类似物联合使用，或单独使用。
　　四、Turner综合征： 又称先天性卵巢发育不全，是由于全部或部分体细胞中一条X染色体完全或部分缺失或结构畸变所致，部分患者伴有生长激素缺乏。生长激素治疗方法：生长激素治疗Turner综合征原则为及时诊断，尽早治疗，年龄越小疗效越好。伴有生长激素缺乏者使用剂量同生长激素缺乏症，不伴有生长激素缺乏者，需要剂量较大：每天0.15 ～0.20IU /kg，至骨龄12岁可加用雌激素治疗。
　　五、小于胎龄儿：是指出生体重或身长小于同胎龄正常小儿体重或身长的2SD以下。SGA在生后出现自发的追赶生长，多在2岁能赶上正常的同龄小儿，约10％的SGA 在儿童和成年后身高仍低于2SD，若2岁时仍矮小需要生长激素治疗。生长激素治疗方法：剂量为每天0.15～ 0.20IU/kg,追赶上正常同龄儿身高后停药观察，若停药后生长速度减慢，可继续使用生长激素治疗。
　　六、Prader-Williy综合征： Prader-Williy综合征是由于父源性印迹SNRPN基因和其他一些基因缺失引起的一种综合征，表现为身材矮小、重度肥胖、肌张力低、智力发育障碍和性腺发育不良。生长激素治疗方法：剂量为每天0.15～ 0.20IU/kg,观察疗效。
　　七、Noonan综合征：Noonan综合征是常染色体显性遗传病，特征为身材矮小、先天性心脏缺陷和特殊面容及体征，包括眼距宽，向下斜视，三角脸，颈蹼、短颈，低耳位，胸部畸形（胸廓狭窄或胸骨内陷） 。生长激素治疗方法：剂量为每天0.15～ 0.20IU/kg,观察疗效。
　　八、特发性关节炎：最近有研究表明，接受糖皮质激素治疗幼年型关节炎患儿，使用生长激素治疗有效，与既往报道不同，故对于患特发性关节炎的矮小症患儿可试用生长激素治疗，剂量：每天0.15～ 0.20IU/kg,3个月为一疗程，有效者继续治疗。
　　生长激素治疗过程中应随访观测，一般可3个月随访1次。项目包括每3个月测身高、体重、类胰岛素样结合因子-I和类胰岛素样结合因子结合蛋白-3、血糖及肝功能；甲状腺激素第一个疗程结束检测，若正常以后不需要检测。若降低，按甲减治疗随访；骨龄检测，发育前期每年测一次，青春发育期每半年1次。
　　停药时间：至发育期后生长激素治疗过程中身高增长率每年不足 2 cm，骨龄男孩16岁、女孩15岁时可以停药。