既往研究表明磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）通路促进NSCLC肿瘤生长及耐药。比利时学者Johan等报道了一项两阶段的开放II期BASALT-1 （NCT01820325）研究，旨在探讨泛PI3K抑制剂buparlisib （BKM120）治疗PI3K通路激活复发NSCLC患者的安全性及有效性。（Journal of Thoracic Oncology, 2015, 10（9）:1319C1327

　　试验纳入了转移性PI3K通路激活复发NSCLC患者（肺鳞癌vs非鳞NSCLC），第一阶段：两组患者均接受buparlisib （100?mg/d） 单药治疗，基于12周PFS率分别独立进行无效分析， 直至患者人数少于50％。利用档案组织样本及循环肿瘤DNA探索分析生物标志物。

　　研究预筛1242例患者，其中13.5％患者PI3K通路激活。截止到2014年6月5日，两组患者（30 vs 33例）完成第一阶段治疗，12周PFS率分别为23.3％（95％CI 9.9C42.3）、20.0％（95％CI 7.7C38.6），目前第二阶段尚未进行。相对于原发灶活检，循环肿瘤DNA中PI3K通路突变与转移灶突变一致性更高。

　　研究认为：尽管预先检测PI3K基因以筛选患者进行治疗，但BASALT-1研究第1阶段仍未达到其主要目标。循环肿瘤DNA可检测PI3K通路激活，但PI3K成为NSCLC主要驱动基因的可能性不大。PI3K抑制剂联合其他药物可能较其单药治疗疗效更佳。