研究表明,对于DMD患者,心肌病变是从特定年龄开始的。这一开始时间与基因缺陷类型有关,存在明显个体差异。因此为及早发现,需要定期监测心脏功能。在7-8岁前,一般不会出现心肌病变。心肌病变开始前,心功能无明显下降。但心肌病变一旦开始,心功能会持续下降,每年左室射血分数绝对值约下降2.2%。在DMD患者中,口服激素治疗时间越长(研究中开始口服激素治疗的平均年龄7岁,中位年龄6.8岁,接受激素治疗平均时长7.6年,中位时长7.2年),心肌病变与心脏功能下降的速度也随之下降。
专家指出,这一研究成果来自回顾性研究,并非严格控制入组条件和治疗方法的临床试验,结论的可靠性有待进一步验证。但这一结果与此前多个临床研究得出的结论一致,即口服激素治疗有助于延缓心肌病。除了口服激素治疗,ACEI、β受体阻滞剂、αβ受体联合阻滞剂、ARB、保钾利尿剂等心功能保护药物也已显现出延缓DMD心肌病发展的作用。激素与这些药物联合用药,效果可能更佳。
此外,就DMD相关心肌病检测手段而言,心脏磁共振检查(CMR)的评估优于超声心动图(UCG)。不过,在价格、检测难易程度和普及程度等方面,UCG具有明显优势。因此,不同家庭、不同时期可根据具体情况具体选择。
随着DMD诊治水平的提高,DMD患者的生存期不断延长和生活质量不断提高,对DMD相关心肌病的重视程度也超过以往任何时候。做好早期监测,给予最佳治疗,DMD心肌病并非不可改变。
相关文章