型肌营养不良（DMD）是X连锁隐性遗传性疾病，患者主要以男孩为主。DMD患者从婴幼儿时期化验出现肌酸激酶显著增高，3-5岁出现力量减弱，比如下蹲起立困难等，8-10岁时步行困难，15-20岁需要使用呼吸机，并出现心功能不全，可累运动、循环、呼吸、消化等全身多个系统。所以，我们目前对DMD患者进行多系统联合监测及治疗方案。针对DMD患儿我们建议如下：

　　1、定期呼吸功能监测及治疗：对于5-6岁的患儿，每年进行至少1次肺功能检查，很多家长会有这样的疑问，为什么医师让我们做肺功能检查呢？这有什么用的？我们知道，Duchennn型肌营养不良会引起肢体力弱，这种肌肉力量的改变还会累及呼吸机。我们吸气时为主动呼吸，需要我们的肋间的肌肉，膈肌等的收缩才能够吸气，呼吸肌量的减弱，会引起患儿呼吸困难。同时，脊柱的侧弯会引起胸廓畸形，引起受限性的呼吸困难。当患者不能深呼吸时，因肺脏和胸廓的顺应性降低，产生肺脏的扩张障碍。咳嗽无力会产生排痰困难，增加窒息的危险。所以我们建议，每年进行至少1次肺功能检查，从而对呼吸功能进行评价。

　　2、定期心脏功能监测及治疗：因为DMD患儿运动功能较差，活动较少，心脏的负担较小，所以有时候，即使心功能不全非常严重时，也没有明显症状。但是我们依然要提高认识，咳痰、胸部不适感、劳累后呼吸困难、痰中带血、端坐呼吸、全身倦怠感、尿量减少、浮肿等心功能不全症状出现一般预示着病情危重。出现食欲低下、容易疲劳、不能平卧等非特异性临床症状时，也应该注意是否为心功能不全。所以最好从5岁开始每年一次、13岁以后每6个月一次接受循环系统功能评价。包括：临床表现，体格检查，胸部X线，心电图，心脏B超，神经内分泌因子[BNP（B型脑钠肽）等。在生活上，心功能不全的观察DMD患者心功能不全的药物治疗也非常重要，ACEI抑制剂和β受体阻断剂广泛应用于临床。尤其β受体阻断剂对重塑的心肌具有改善效果，引起了广泛注意。

　　3、糖皮质激素治疗：糖皮质激素可以提高DMD患者肌肉力量和功能，目前主要的使用方法有：5-15岁患者强的松龙0.75mg/Kg/day，这一治疗已被大家所广泛接受，当然，激素有一定的副作用，目前研究表明副作用主要有肥胖、满月脸、多毛、痤疮、骨质疏松、糖耐量异常、消化系统症状、白内障等等。如果能做到规律的监测，结合营养指导与支持，可以显著减少激素的副作用。

　　4、规律康复：康复治疗对于DMD治疗的有效性，已被证实。康复治疗除了可以适当延缓肌力衰退以外，另外一个主要的作用是可以改善肌力低下引起的肌力的不均衡和不正确的姿势导至发生四肢、脊柱、胸廓的变形。DMD患儿的康复治疗是指以预防措施和代偿措施为主体的早期处理。康复医师主要是针对日常生活动作障碍、坐位保持障碍和呼吸障碍的进展过程中，给与早期预防和代偿措施，患者可每3-4月的定期指导，并对患儿对患者一般状况进行综合评估。

　　5、全面持续的营养指导：随着DMD生存预后的改善，营养学评价和辅助疗法对改善预后具有重要意义，幼儿期及学龄期患者，因类固醇激素的使用和运动功能低下，肥胖成了问题，需要通过合理膳食及运动疗法控制体重。10-20岁之后，随着年龄的增加，营养不良和消瘦逐渐会成为问题。全面的持续性的营养指导是重要的。

　　6、矫形外科治疗：伴随肌肉肌力减退、收缩肌和拮抗肌的不平衡患者可出现关节挛缩、脊柱侧弯等。目前国际推荐早期康复治疗，韧带松解术及脊柱侧弯受术。

　　7、消化系统治疗：DMD患者因平滑肌无力，与正常儿童相比更容易患胃食管返流及急性食管炎，并因吞咽肌无力造成吞咽困难。因此质子泵抑制剂、合理膳食、通便药物被建议使用。

　　8、长期社会心理问题辅导：DMD患者的社会心理问题也非常重要，包括人际交往、受教育等。社会工作者是多学科治疗团队不可缺少的一部分。社会心理治疗必须结合患者家属。

　　是一个多系统累及疾病，需要多学科治疗，所以我们建议给予DMD患儿多方面的监测及治疗，我们相信，更密切的疾病监测，更个体化的治疗，更多的关爱，这些可以让DMD患儿获得更好的生活以及治疗。