儿童白血病虽恶性程度很高，但对治疗的反应很好，儿童对大剂量化疗的耐受也明显好于成人。近年来随着新的化疗药物的不断出现，化疗方案的不断改进，儿童白血病的疗效不断进步，急性淋巴细胞白血病的长期无病生存率（治愈率）已达90％以上，急性髓细胞白血病也在70％以上，关键在于要接受系统、正规治疗。目前，国内治疗儿童白血病的方法已经非常成熟，在比较好的有经验的医院，疗效已达到国际水平。我国每年新增白血病儿童15000人以上，但能接受到正规治疗的在农村不足5％，在城市不足10％，主要与大家认识不足有关，大多数基层大夫和家长都认为儿童白血病是不治之症。近年来，广大儿童白血病专家在治疗中逐步总结出要按照发病时患儿存在的危险因素、对早期治疗的反应等制定方案，而且，在规范治疗的基础上强调个体化治疗。目的是即让患儿能存活下来，同时还要让患儿日后有正常的生存质量。目前，儿童白血病的治疗方法主要为化疗，其次还有放疗、造血干细胞移植、生物治疗及免疫治疗等。

一、化学疗法（化疗）

化疗是通过肌注、静脉注射、鞘内注射及口服抗癌药物，达到治疗的目的。这些药物进入血液循环，到达人体各个部位，从而使化疗对白血病这样已扩散的癌症能起作用。

（一）白血病化疗策略

白血病治疗强调多种药物联合治疗，即选择作用于白血病细胞代谢的不同环节的药物联合用药，以最大限度的杀灭白血病细胞。临床诊断白血病时，体内已经有大约1公斤的白血病细胞，当化疗使得白血病达到完全缓解时，体内仍有10的8次方到10的10次方个白血病细胞，如果不继续治疗，这些残存的白血病细胞（微小残留病）进一步增殖，很快就会造成复发。因此，白血病的治疗强调序贯治疗，即早期大剂量多药联合诱导治疗，集中精力打歼灭战，缓解后继续巩固治疗，乘胜追击，之后进入维持治疗阶段，对于高危的病人在维持阶段定期强化治疗，一般疗程低危组2年，高危组2.5年到3年，最终停药观察。

（二）化疗常见副作用及对策

化疗药物在杀伤白血病细胞的同时也会杀伤正常血细胞及代谢较快的细胞如粘膜细胞等，引起感染、出血、贫血、溃疡、脱发、恶心、呕吐等症状，可给与皮下注射造血刺激因子、、输注血细胞、使用抗生素、丙种球蛋白等抗感染、静滴止吐药等对症处理解决。

二、鞘内注射药物（鞘注）

由于人体存在血脑屏障，化疗药物进入血管后很难到达大脑，一些药物在大剂量时可通过血脑屏障进入脑组织，但绝大部分化疗药物很难穿过血脑屏障，这样，当化疗使得骨髓等部位的白血病细胞被杀伤时，这些细胞就会逃避这种杀伤，躲避到脑组织中去，在脑组织中形成庇护所，经过一定时间的增殖后，大量的白血病细胞释放到外周血或进入骨髓，造成复发。在静脉全身化疗的同时，通过腰穿，将某些化疗药物注射到脑脊液里，通过脑脊液循环，将化疗药带入脑组织中即可有效防止“庇护所”引起的复发。

三、放射治疗（放疗）

放疗是利用放射线治疗白血病。以前用于脑膜白血病的预防和治疗以及睾丸白血病的治疗，近年来发现，放疗会导致生长发育落后，影响脏器功能、产生第二肿瘤等，目前放疗已不做为常规预防治疗，只用来治疗脑膜和睾丸白血病及高危病人脑膜白血病的预防。而且，以前常选择脑脊髓放疗，现在只做脑部放疗，放疗的剂量也较前明显减少。

四、造血干细胞移植

造血干细胞移植包括自体外周血干细胞移植、自体骨髓干细胞移植、异体骨髓干细胞移植、异体外周血干细胞移植、脐血干细胞移植等。目前，仅在高危的患儿、复发后再次化疗失败的患儿中使用。先给患儿进行大剂量药物联合化疗，使患儿获得缓解，然后预处理，使患儿体内的血细胞包括白血病细胞打为0，然后，将预先抽取并经过一定处理后的造血干细胞输入患儿体内，这些干细胞就会在患儿的骨髓里定植下来，并逐渐增生、分化成为各种血细胞，释放到外周血，执行功能。干细胞移植，可以使部分难治及复发的白血病获得缓解甚至治愈，是化疗的补充。干细胞移植时，因患儿体内的正常血细胞已经打为0，极容易发生感染，因此患儿要隔离在无菌的层流病房，20-30天后，移植成功，患儿造血功能重建后即可出层流病房。此外，干细胞移植还会产生移植反应，一般比较轻，经过适当处理即可安全度过。异体干细胞移植最好的骨髓来源（供体）是孪生姐妹，而且单卵双胞胎的最好，因为这种供体移植反应小，也容易移植成功。

五、免疫靶向治疗

白血病细胞的细胞膜上表达一定的标记，利用这些标记制备了一些能与之结合的抗体，当这些抗体进入体内与白血病细胞结合后，就会激活体内的免疫系统，定向杀伤这些白血病细胞，如美罗华就能杀伤B淋巴细胞白血病。

 此外，还有白介素、活化的T杀伤淋巴细胞等治疗。