什么是分子靶向治疗

　　所谓的靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点(该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段)，来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来相结合发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞，所以分子靶向治疗又被称为“生物导弹”。

　　比如说：表皮生长因子受体能调控细胞生长，分化和血管生成及凋亡,其与恶性肿瘤的生长、侵袭及转移关系密切。那么我们就可以设计出抑制表皮生长因子受体的药物，从而抑制肿瘤的生长及转移。通俗一点说就像士兵在操场上打靶一样，有固定的目标，用枪瞄准目标进行射击。所以分子靶向药物治疗的精确性是很高的，是“有的放矢”。

　　分子靶向治疗药物的分类

　　近年来,肿瘤分子靶向药物治疗的进展随着分子生物学技术的发展和对发病机制从细胞、分子水平的进一步认识已经进入了一个全新的时代。这些领域的进展很快，在临床取得了很好的效果。

　　根据药物的作用靶点和性质，可将主要分子靶向治疗的药物分为以下几类：

　　1、具有靶向性的表皮生长因子受体阻断剂，如吉非替尼，厄洛替尼。表皮生长因子受体本身具有酪氨酶激酶活性，一旦与表皮生长因子组合可启动细胞核内的有关基因，从而促进细胞分裂增殖。胃癌、乳腺癌、膀胱癌和头颈部鳞癌的表皮生长因子受体表达增高。表皮生长因子受体阻断剂,通过阻断酪氨酸激酶信号传导通路从而发挥抑制肿瘤生长的作用。

　　2、针对某些特定细胞标志物的单克隆抗体，如爱必妥，本品可与表达于正常细胞和多种癌细胞表面的上皮生长因子受体特异性结合，并竞争性阻断上皮生长因子和其他配体，如α-转化生长因子的结合。

　　本品是针对上皮生长因子受体的单克隆抗体，两者特异性结合后，通过对与上皮生长因子受体结合的酪氨酸激酶的抑制作用，阻断细胞内信号转导途径，从而抑制癌细胞的增殖，诱导癌细胞的凋亡，减少基质金属蛋白酶和血管内皮生长因子的产生。

　　抗原癌基因人类表皮生长因子受体2基因的单克隆抗，如赫赛汀，可抑制抗原癌基因人类表皮生长因子受体2基因过度表达的肿瘤细胞的增殖。如：抗原癌基因人类表皮生长因子受体2基因过度表达的乳腺癌患者。

　　3、肿瘤的发生及转移，是离不开肿瘤血管，肿瘤血管给予肿瘤提供营养物质，为肿瘤的生长及转移创造条件，因此抑制肿瘤血管生成也是抗肿瘤的一种有效途径。如重组人血管内皮抑制素注射液---“恩度”。“恩度”为血管抑制素类新生物制品,具有广谱抗血管生成活性。其作用机制是通过抑制形成血管的内皮细胞迁移而抑制肿瘤新生血管的生成,阻断肿瘤的营养供给,从而抑制肿瘤增殖或转移。

　　分子靶向药物治疗的优势与劣势

　　优势：

　　1、疗效好 过去的临床试验已确证，分子靶向药物治疗可以缓解肿瘤患者临床症状，延长生存期;也有研究表明，靶向治疗用于化疗后维持治疗有望延缓肿瘤进展。为单纯的化疗或放疗增加一种有效的治疗手段，从而使某些肿瘤的治疗效果更好。

　　2、副作用小

　　分子靶向药物治疗主要是针对肿瘤特异性的发病机制或者是信号传导通路，采用的单克隆抗体或小分子物质来干扰或阻断它，从而达到治疗肿瘤的目的，对于正常细胞基本没有非常大的作用。分子靶向药物治疗的特点是特异性非常强，只针对癌细胞，因此安全性和耐受性较好，其引起的副作用大多数是可逆的，对于年老体弱的患者是个不错的选择，以及对化疗不能耐受的患者。

　　3、生活质量更好

　　靶向治疗因为副作用小，并且有很多是口服用药，所以痛苦小、服用方便，正常生活基本不受影响，只要在家按照医生嘱咐服药，定期复查就行了。

　　劣势：

　　1、单靶点

　　目前临床上应用的靶向药物，只能作用于单靶点，简单说就是只能作用于一点上，而目前医学界已经证实的肿瘤生长，侵润与转移是多途径的。而目前市场上的靶向药物多是单靶点，因此单用分子靶向治疗药物控制肿瘤的效果还是有一定限度的。

　　2、费用高

　　分子靶向药物治疗的药物费用偏高，对于需要长期用药的肿瘤患者及其家庭来说是个比较沉重的负担，不是每个肿瘤患者及其家庭能负担得起的，从而不能使更多的肿瘤患者能享受得到分子靶向药物治疗所带来的疗效。