血友病A的替代治疗

替代治疗是目前唯一可有效治疗血友病A患者出血的方法。

治疗原则：

1.      治疗时机：对患者越早开始治疗越好，最好在症状出现2 h内，不要等到体征出现才开始治疗。治疗越早，患者痛苦越小，凝血因子制品所需剂量越少，康复越快，花费越低。因此，应积极鼓励开展家庭治疗和自我注射，以赢得宝贵的治疗时间。中南大学湘雅医院血液科彭捷

2.      临床分型：治疗前必须充分了解患者的临床分型（见前文章），分型是决定凝血因子制品用量的基础之一。①重度出血，包括特殊部位出血，如中枢神经系统（颅内）和软气道（咽喉、颈部）出血；消化道、泌尿道、呼吸道出血；腹膜内/腹膜后出血及眼底出血等。②中度出血，包括关节出血、肌肉出血、口腔出血、软组织血肿等。③轻度出血，包括皮肤淤斑、皮下血肿、鼻出血等。

3.      FⅧ抑制物：了解患者有无FⅧ抑制物产生，需进行FⅧ抑制物检测（常用Bethesda法）。FⅧ抑制物滴度＜5生物活性单位（BU）/mL者为低滴度型，常无出血或有轻度出血；FⅧ抑制物滴度≥5 BU/mL者为高滴度型，常有出血或严重出血。

4.      血制品选择：首选应用重组人活化FⅧ（rhFⅧ）制品或血浆源性FⅧ浓缩物（抗血友病球蛋白，AHG）；在无上述制品时，可用冷沉淀或新鲜冷冻血浆（FFP）；患者有严重出血时，可选用rhFⅦa制品（诺其）。

5.      实验检测：一般情况下，需将患者血浆FⅧ∶C水平维持在止血水平（20%～30%）以上；APTT维持在50～60 s（参考范围31～43 s）以下；FⅧ抑制物滴度维持在＜5 BU/mL。