造血干细胞移植，是患者先接受超大剂量放疗或化疗(通常是致死剂量的放化疗)，有时联合其他免疫抑制药物，以清除体内的肿瘤细胞、异常克隆细胞，然后再回输采自自身或别人的造血干细胞，重建正常造血和免疫功能的一种治疗手段。所以，科学地讲，造血干细胞移植是一种内科治疗手段，而不是手术。媒体报道造血干细胞移植时，总会提到‘手术’二字，可能是想烘托气氛，吸引读者注意，但这样容易误导群众对造血干细胞移植的认识。

　　造血干细胞移植有多种分类方法。造血干细胞来自于自身或他人，分别成为自体造血干细胞移植和异体(又称异基因)造血干细胞移植，其中异基因造血干细胞移植又按照供者与患者有无血缘关系分为血缘关系供者造血干细胞移植和无血缘关系供者造血干细胞移植(即无关移植);按移植物种类分为外周血造血干细胞移植、骨髓移植和脐带血造血干细胞移植。

　　造血干细胞移植可以治疗许多血液病，包括：血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等，某些血液系统非恶性肿瘤，如重型再生障碍性贫血、地中海贫血。

　　淋巴瘤、多发性骨髓瘤患者以及某些危险程度较低的急性白血病患者适合进行自体造血干细胞移植，危险程度中等或较高的急性白血病、慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征、重型再生障碍性贫血、地中海贫血患者适合进行异基因造血干细胞移植。应当强调的是，慢性粒细胞白血病、骨髓增生异常综合征都是造血干细胞异常引起的造血系统恶性肿瘤，虽然目前有很多先进药物从遗传学水平治疗这些患者，但是异基因造血干细胞移植仍是治愈这些疾病的惟一治疗手段。