目的：探讨超高剂量弥可保（25mg和50mg肌注每周两次）组与安慰剂组相比，治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的疗效和安全性。
　　背景：高剂量弥可保对丙烯酰胺神经病有神经保护作用，在一个临床试验中显示可增加复合肌肉动作电位。
　　方法：本研究根据El Escorial修订标准纳入诊断为肯定的，很可能的或实验室支持的很可能ALS患者（373），除外FVC小于60％，病程超过3年者。患者随机分为安慰剂组，弥可保25mg组，50mg组，肌注每周两次，182周。主要终点为无事件生存期（至死亡，TIPPV或全天NIPPV的时间）和ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）的变化。
　　结果：373例患者中，有370例患者完成研究（安慰剂组N=123；50mg组N = 123；25mg组N = 124）。在两个终点，两个剂量组对比（线性和饱和假设）无统计学意义。发病后12个月内诊断的ALS患者（安慰剂组N=48；25mg组N = 54；50mg组 N = 42），无事件生存期以剂量依赖方式延长（P = 0.010，风险比（95％ CI）对 25mg，50mg组分别为0.640（0.377，1.085），0.498（0.267，0.929），ALSFRS-R变化在治疗组（P=0.003）比安慰剂组小。未观察到特别关注的不良事件。
　　讨论及结论：按埃斯科里亚尔标准修订版诊断ALS往往延迟，但新修订的淡路标准可以做到早期诊断。患者病程如果超过2到3年，不太可能从超高剂量弥可保治疗中获益。