假肥大型肌营养不良是DMD基因发生突变所致的x-性连锁隐性遗传性疾病。DMD基因结构和功能的认识给我们这些神经肌肉病专科医生和肌营养不良患儿以及家属带来无限的希望。非常遗憾，目前这些希望只是比较遥远的童话故事。但是我们还是相信这些故事会变成现实。很早以前，我在我的网站上介绍了有关治疗肌营养不良的药物--PTC，很多患者经常带着希望，找我咨询PTC 3期临床药物试验结果。
　　如下介绍有关PTC药物试验相关的美中药源报告，提供大家参考。
　　我认为，肌营养不良的基因治疗还是要走漫长漫长的路。如何延缓骨骼肌病理变化，延缓患儿的寿命，改善患儿的生活质量是我们神经肌肉病专科医生面临的临床实际课题，也是治疗DMD的现状。希望更多的医生不要等待童话故事，认真对待每个患者面临的临床问题，尽早诊断、合理干预，包括减轻骨骼肌坏死、异常间质增生、骨骼肌挛缩以及关节变形，改善生活质量。