干细胞移植治疗进行性肌营养不良

　　1、什么叫做进行性肌营养不良?

　　进行性肌营养不良症是一种遗传性进行性肌肉变性疾病，主要表现为肌肉进行性加重的萎缩和无力，近十几年来，由于电子显微镜技术的应用，遗传基因、生物化学、组织化学、酶学等研究迅速进展，对肌营养不良症的病态研究正在以假性肥大型肌营养不良症(Duchenne)为中心逐渐深入。

　　由于遗传方式的不同大致可分为以下几类：

　　(1)：X染色体隐性遗传的Duchenne型和良性的假性肥大型肌营养不良(Becker);

　　(2)：常染色体显性遗传的：面----肩----肱型;

　　(3)：常染色体隐性遗传的肢带型等等。

　　其中肢带型肌营养不良症男女均可患病，多数在青春期起病，个别较晚，骨盆带肌的无力萎缩为首发症状，病情进展缓慢逐步累及肩胛肌带而出现双臂上举困难，而晚期患者可出现肌肉挛缩，不能行动，无智能障碍，疾病的严重程度与进展速度差异较大，一般不影响寿命。

　　在各型肌营养不良症中，Duchenne型发病率最高，病情也严重，是遗传性肌萎缩症中最有代表性的疾病。走路时出现典型的鸭步形状，登高和走路困难是本病的又一特征。蹲下时病人两手伏膝或伏栏杆支撑，而蹲下后又不能起立或起立困难。如不正确治疗常早年致残并导致死亡.

　　2、进行性肌营养不良的常规治疗方法有哪些?

　　对于肌营养不良，所有的中、西药均无长期疗效。肌营养不良病人应当参加日常工作和进行力量训练，防止关节挛缩。眼肌型肌营养不良可以手术治疗，脊柱侧弯可以手术矫形，对于关节挛缩进行皮下跟腱手术是否能延长病人的行走时间尚不确定。后期应特别注意病人的呼吸功能，通过呼吸锻炼和辅助呼吸改善肺活量和呼吸肌的能力。此外应进行高蛋白饮食。
目前应当重点通过计划生育法阻断疾病遗传，产前基因诊断只是一种补救办法。

　　3、干细胞移植如何治疗进行性肌营养不良?

　　导致肌肉营养不良症的罪魁祸首是一种名为dystrophin的基因。此基因的缺失和变异都可能导致肌肉营养不良。而干细胞能够促进肌肉再生，为肌营养不良的受损肌肉提供其缺乏的肌营养不良蛋白dystrophin，从而达到治疗及营养不良的目的。