基因治疗需要严密的科学性、有效性、安全性、实用性。然而,目前的MLD的基因治疗达不到这个要求。 我不赞同目前的治疗方法。当然,在没有有效的治疗方法的情况下,需要开展一些开创性的实验研究,包括临床研究是必要的。 前提是患者的生命安全得到保障。患者在试验性治疗中得到收益。我们坚决抵制以患者为实验对象,实施者得到收益,以挣钱为目的的试验性治疗。患者的健康、患者的尊严得到保障,患者不应该负担治疗费用,而应该得到精神上和经济上的补偿。
深圳市儿童医院 神经内科
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