造血干细胞移植是近30多年来临床医学重大进展之一，它是通过大剂量放化疗(即预处理)，清除患者体内的恶性细胞，然后把预先采集的自体或异体造血干细胞经静脉回输给患者，使患者重建正常造血和免疫功能，从而达到根治目的的一种治疗手段。随着人们对造血干细胞特性的深入了解，移植相关技术的进展、支持治疗的大大改善，造血干细胞移植技术逐渐成熟，并得到广泛应用，现已成为治愈白血病、实体瘤、遗传性及重度免疫性疾病的可靠方法。

　　人们所熟悉的骨髓移植仅是造血干细胞移植的一种常见类型，其实按其供受者关系大体可分为自体造血干细胞移植和异基因(异体)造血干细胞移植(包括同胞间、非亲缘间移植);按干细胞来源又可分为骨髓移植、外周血干细胞移植和脐血移植，等。

　　异基因造血干细胞移植的主要适应症是各种恶性血液病，包括急性白血病(淋巴和非淋巴)、慢性粒细胞白血病;难治性血液病―重型再生障碍性贫血、地中海贫血等和遗传性疾病―重症联合免疫缺陷病。自体造血干细胞移植主要适用于中高恶度和复发难治性淋巴瘤、白血病(无适合供者)、乳腺、卵巢癌及小细胞肺癌等对放化疗敏感的实体瘤。

　　白血病为什么要进行移植，其疗效如何呢?众所周知，化疗通常是治疗白血病的主要方法，缓解率可高达70-80％左右，但是，虽采用缓解后巩固和维持化疗，大多数患者仍在1-2年内死于复发，长期无病生存率仅15-35％，其主要原因是：

　　1、放化疗的剂量受骨髓治疗毒性的限制而不能无限增加，而其剂量大小与杀伤力呈对数关系(即1：10);

　　2、放化疗无免疫抗白血病(肿瘤)作用。造血干细胞移植正是为了克服单纯放化疗不足而发展起来的新技术，它不仅使放化疗剂量增加到常规化疗的3-5倍以上，给白血病细胞致命打击，又能通过移植重建造血和免疫功能。重建的免疫功能有别于患者的免疫功能，具有抗白血病(肿瘤)作用，进一步彻底清除残留白血病或肿瘤细胞，从而使白血病得到根治。

　　因此，对于小于50岁的急性白血病患者缓解后更多地采用造血干细胞移植。大量研究证明在急性白血病行异基因骨髓移植能够提高长期无病生存率。据2000年国际骨髓移植登记处报道急性白血病行异基因骨髓移植后的长期存活率达50-60％以上。同时由于自体造血干细胞移植相关死亡率低，长期无病生存率仍优于常规化疗。

　　至于如何选择患者，采用何种移植方式，何时移植，应该在综合评价后，才能做出正确决定。一般来说，对于慢性粒细胞白血病、预后相对不良的急性白血病患者，如年龄在50岁以下(自体移植60岁以下)、重要脏器功能正常、有HLA配型相合的供者，均须尽早移植，方有治愈的希望。对供者的选择，应首选同胞间全相合，次选非亲缘关系全相合供者和亲属半相合。对供髓者来说，一般无不良反应及远期影响，如同献血一样，不必顾虑。