临床工作中经常碰到骨髓增生异常综合征患者未能充分认识到自己的疾病，未能及时有效系统治疗，甚至耽误病情，缺失治疗良机等情况。这里对ＭＤＳ做简单介绍，以便患者及家属对疾病进一步了解，认识疾病。

一、骨髓增生异常综合征概念

骨髓增生异常综合征（ｍｙｅｌｏｄｙｓｐｌａｓｔｉｃ　ｓｙｎｄｒｏｍｅ，　ＭＤＳ）是一组具有异质性的髓系克隆性疾病，其基本病变是克隆性造血干、祖细胞发育异常，导致无效造血及恶性转化风险增高。因其髓系细胞分化及成熟异常以及遗传基因的不稳定性，决定了本病高风险向髓系白血病转化的特性。据统计ＭＤＳ病例有３０％最后发展为急性髓系白血病（ａｃｕｔｅ　ｍｙｅｌｏｉｄ　ｌｅｕｋｅｍｉａ，　ＡＭＬ）。

二、ＭＤＳ有何风险？

1、ＭＤＳ病例有３０％最后发展为急性髓系白血病。

2、因外周血白细胞减少，中性粒细胞减少导致感染风险增加，加上ＭＤＳ患者免疫力低下，经常导致感染，常见的有肺炎、上呼吸道感染、肠炎、尿道炎等。

3、ＭＤＳ属于恶性病，影响患者总生存期，根据病情轻重０．５～５年不等。

4、目前没有公认的有效治疗方案，虽近几年陆续出现新的ＭＤＳ治疗药物，如地西他滨、阿扎胞苷（即将上市）、雷利度胺等但疗效不佳或适用人群窄或费用昂贵等问题。