哥本哈根-自从相关专家首次报告口服伊曲康唑成功治疗婴儿血管瘤以来,世界各地的皮肤科医生都不约而同地提出三个问题:真的有效吗?安全吗?机制是什么?
在最初结果发表后(J Dermatol. 2015 Feb;42(2):202-6),专家的研究迅速跟进,在本次欧洲皮肤性病学术年会上,针对这三个关键问题提供最新数据逐一回答。
有效性:他的病例系列迄今已有17例接受治疗的患儿,平均年龄3.6个月,其中部分患儿因血管瘤影响美观或功能。专家介绍,17例血管瘤患儿中共有12例(71%)治疗有效,皮损改善了80-100%,达到了患儿父母和医生期待的结果。
伊曲康唑的治疗剂量为每天每公斤体重5mg,平均治疗时间为8.8周。专家用伊曲康唑胶囊口服治疗一例血管瘤溃疡面继发白念珠菌感染的患儿,意外观察到伊曲康唑对婴儿血管瘤有治疗作用。因伊曲康唑口服液更便于家长给患儿喂药,他现在仅用口服液治疗血管瘤患儿。
安全性:专家说:“我们在治疗前、治疗中和治疗后都会监测肝功,所有结果都在正常范围”。近30%婴儿服药期间出现轻度腹泻,但可逐渐缓解,无需停药。
治疗机制:专家在实验室的体外研究表明伊曲康唑可抑制人血管瘤内皮细胞增殖和血管生成,而同类抗真菌药物酮康唑没有该作用。另外,专家及其团队将伊曲康唑和婴儿血管瘤一线治疗普洛萘尔比较,发现普萘洛尔需要10倍于伊曲康唑的药物浓度才能达到与伊曲康唑一样引起细胞凋亡的作用。
在进一步研究中,专家及其团队发现伊曲康唑可以下调影响血管瘤生长的两个关键通路:hedgehog信号通路和PI3K/AKT/mTOR信号通路。他说这可能是治疗有效的机制。
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