多纳(Hartmut Dohner)报告了AZA-AML-001研究结果。研究选择65岁以上新诊断中危和高危核型急性髓细胞白血病(AML)患者，美国东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态评分0～2分，白细胞计数(WBC)≤15×109/L。进行随机分组前，为每例患者预先选择以下3个常规治疗之一DD阿糖胞苷7天+柔红霉素3天(7+3方案)化疗、低剂量阿糖胞苷(Ara-C)、仅支持治疗，然后将患者随机分到阿扎胞苷(AZA)或传统治疗方案(CCR)组。488例患者参加随机分组，AZA组241例，CCR247例;中危组315例(AZA组155例，CCR组160例)，其中218例核型正常(AZA组113例，CCR组105例);高危组170例(AZA组85例，CCR组85例)。在各个亚组(核型正常组、中危组和高危组)中，AZA组1年总生存(OS)率均高于CCR组。在具有病态造血的老年AML患者中也得出相同结果。研究者建议AZA可作为老年AML的起始治疗方案。

　　点评：新的药物使治疗的疗效和耐受性提高。去甲基化药物的应用为老年AML的初始治疗提供了选择，AZA是否可以作为老年患者的一线治疗选择?对于老年AML患者，建议除了评估疾病本身，还需要在治疗前进行耐受性评估，根据综合评估的标准，将患者分为合适强化疗、不合适强化疗、只能支持治疗3个级别。本研究预先根据耐受情况为患者选定常规治疗方案后再进行随机分组，对照组接受CCR，研究组接受AZA，结果支持AZA可以作为中危和高危老年AML患者的一线选择。针对FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)的抑制剂索拉非尼与AZA联合，在FLT3-基因内部串联重复(ITD)阳性的老年AML患者中也获得了满意疗效。实际上在60～65岁以上的患者只有1/3的患者接受了化疗，国内对于老年白血病的治疗是不充分的，对老年AML的研究在也未形成规模，应该受到重视。