骨髓增生异常综合征（MDS）是一种克隆性疾病，特点为骨髓增生活跃，外周血细胞减少，细胞功能异常一种恶性血液系统疾病，主要表现为造血效率低下导致骨髓衰竭和外周血细胞减少，疾病逐渐进展，具有较高的死亡率。目前对此疾病缺乏良好的治疗药物，各种治疗方法有效率（改善率）大约在30％左右，效果均不十分理想，病人生活质量差，支持治疗是目前的标准方案。

 地西他滨（达珂）是一个去甲基化药物，属于胞嘧啶核苷酸类似物，它能逆转异常DNA甲基化，掺入DNA序列捕获DNA转移酶，消耗细胞内DNA 甲基转移酶，它具有比阿糖胞苷和氮杂包苷更高的体内细胞毒性，它比氮杂包苷具有更强烈的诱导细胞分化能力和抑制甲基化的能力，因而，在肿瘤性疾病的治疗中具有不可替代的优势和效率。

地西他滨是用于IPSS评分系统中中危-2和高危的初治、复治的MDS患者，包括原发性和继发性MDS，按照FAB分型所有的亚型：难治性贫血（RA）、难治性贫血伴环形铁粒幼细胞增多（RAS）、难治性贫血伴原始细胞过多（RAEB）、难治性贫血伴有原始细胞增多-转变型（RAEB-T）以及慢性粒-单核细胞白血病等。

地西他滨的使用方案为20mg/m2,每天一次，1小时静脉注射，连续5天，每4周一个疗程。最新资料显示，其完全缓解率（CR）达39％，中位起效时间为1.7个月，中位CR持续时间14个月，中位生存时间为22个月，中位进展为急性白血病的时间为20个月，总体改善率70％。是目前治疗MDS疗效最好的药物。

 地西他滨治疗总体安全性较高，严重（3~4级）的不良反应发生率低（＜5％)，主要副作用（不良反应）是中性粒细胞减少，血小板减少，贫血等骨髓抑制表现，但与强化化疗相比，其治疗相关死亡率明显降低（P=0.001）。其他毒副作用发生率相对较低，通过对症处理或减量或延迟用药可缓解。达珂禁用于已知对地西他滨过敏的患者。

总之，地西他滨是目前治疗MDS最为有效的药物，其有效性、安全性已得到临床医生和患者的认可，是MDS患者的新福音。相信，通过医学科学工作者的不懈努力，像MDS这样的恶性血液疾病必将得到真正的治愈。