（一）疾病知识
　　白血病是血液系统的恶性肿瘤，是由于造血干细胞中的一些细胞发生了演变，形成了“恶性克隆”，由其分化而来的白血病细胞，停滞在细胞发育某一阶段，并大量增殖、不按程序衰老死亡，所形成大量的这种白血病细胞占据骨髓、并侵犯其他器官和组织，正常造血功能受抑制导致骨髓产生的正常血细胞明显减少，进而引发贫血、感染、出血及各器官浸润等一系列临床表现，如不积极治疗常因出血、感染而死亡。
　　造血干细胞发生恶变的原因往往是某些因素导致了染色体发生了缺失、易位、非整倍体等改变，常形成新的“融合基因”，由这些融合基因编码的蛋白质具有一定异常的功能，如作为某种信号命令某一阶段造血细胞大量增殖、不按程序衰老死亡（凋亡），从而形成白血病细胞。很多染色体异常的形式和数十种融合基因类型已被发现，可以作为诊断依据，也可帮助判断预后，且已经成为或将要成为治疗的靶点。导致染色体异常改变的因素有病毒感染、电离辐射、化学药物和毒物、遗传因素等。尽管许多因素被认为和白血病发生有关，但人类白血病的确切病因至今未明。
　　根据国外统计，白血病约占肿瘤总发病率的3％左右，是儿童和青年中最常见的一种恶性肿瘤。白血病的发病率在世界各国中，欧洲和北美发病率最高，亚洲和南美洲发病率较低，我国白血病的发病率在为每年2.76/10万。
　　根据白血病细胞分化停滞的阶段和自然病程，可将白血病分为急性和慢性两大类；根据白血病细胞的不同来源，又将白血病分为髓系白血病和淋巴细胞白血病两大类，故结合这两种分类方法，可将白血病分为四种类型即急性髓系白血病、急性淋巴细胞白血病、慢性髓系白血病与慢性淋巴细胞白血病。
　　（二）临床表现
　　急性白血病的临床表现
　　1.发热：发热大多数是由感染所致，最常见口腔、肛周及肺部感染。
　　2.出血：早期可有皮肤粘膜出血，严重时内脏出血，急性早幼粒细胞白血病常合并弥散性血管内凝血（DIC）。
　　3.贫血：呈进行性加重，贫血的症状与其他原因导致的贫血症状相似。
　　4.白血病细胞浸润的表现：淋巴结、肝、脾肿大,胸骨压痛。亦可出现胸腔积液、腹腔积液或心包积液,以及中枢神经系统浸润(出现头痛、恶心、呕吐等颅内压升高的表现)及睾丸浸润等。有些类型白血病可出现牙龈增生。
　　慢性白血病进展比较缓慢，早期患者没有明显症状，随着疾病的进展，白血病细胞破坏骨髓正常造血功能，浸润器官，可出现类似于急性白血病的临床表现。
　　（三）诊断及治疗
　　医生根据患者病史和贫血、出血、感染等临床表现，结合外周血常规检查很容易做出“疑诊”的初步判断，进一步会要求患者接受骨髓穿刺检查，留取骨髓标本同时进行细胞学、细胞化学染色、染色体培养及FISH检测、融合基因、流式细胞仪查免疫表型等多项检测，以确定诊断及进一步分型。一旦诊断分型明确即可开始治疗。
　　对于急性白血病患者，应在充分支持治疗（碱化、水化尿液；抗感染；输注红细胞及血小板）的条件下尽早开始化疗，以使白血病细胞迅速减少至化疗前的万分之一以下而达到完全缓解（急性白血病患者在临床诊断时，其体内的白血病细胞大约有1012个，经化疗达到完全缓解时，其体内的白血病细胞数可降至108个，降低了一万倍左右）。达到完全缓解后，骨髓正常造血功能得以恢复，患者的血象基本恢复正常，贫血、感染、出血表现也明显减轻。随后将采用同样的或相似的化疗方案进行巩固治疗，然后增加药物剂量或选用非交叉耐药化疗方案进行强化治疗。急性淋巴细胞白血病巩固治疗后通常要应用小剂量化疗药物进行2年左右的维持治疗。为预防和治疗中枢神经系统白血病，在完全缓解后还应选择适当化疗药物进行腰椎穿刺鞘内注射。
　　从理论上讲，单靠化疗是不可能将白血病细胞一个不剩完全消灭的，因为化疗对白血病细胞的杀灭是对数级的杀灭，不可能杀到零，而残存的白血病细胞在经历了数次化疗的“洗礼”后仍然存活预示着这些细胞对化疗药物具有强大抵抗力（耐药），其后代亦可遗传其耐药特性而成为将来复发的根源，一旦复发，白血病细胞往往对多种药物耐药而使治疗方案无从选择。所以单靠化疗，对于多数类型的急性白血病患者来说，仍然摆脱不了复发的命运。因此，单纯化疗的局限性是显而易见的。而异基因骨髓移植治疗不但可以通过“预处理”过程中的超大剂量化疗或放疗最大限度地杀灭白血病细胞，还可以通过植入的供者造血干细胞所重建的新的健康的免疫系统进一步杀灭受者体内残存的白血病细胞（移植物抗白血病效应），而使三分之二的有条件接受骨髓移植的白血病患者得以治愈。但骨髓移植能否进行受有无合适供者、患者年龄、身体状况、经济情况等诸多因素影响，且存在30％左右的移植相关死亡率，因此需要医生综合考虑相关情况来为患者选择最适宜的治疗方案。
　　急性早幼粒细胞白血病是为数不多的单依靠药物就能得到治愈的白血病类型之一。其特效药就是全反式维甲酸（ATRA）和亚砷酸(ATO)，应用上述两种药物联合化疗药物能使绝大多数急性早幼粒细胞白血病患者得到治愈。
　　随着分子生物学和分子遗传学研究的不断进展，各种针对发病机制的分子靶向治疗也应运而生。最著名的就是甲磺酸伊马替尼（格列卫），这是一种酪氨酸激酶抑制剂，可以阻断慢性粒细胞白血病细胞Ph染色体上bcr/abl融合基因产物P210融合蛋白的信号传导作用，从而抑制了白血病细胞的增殖。格列卫的出现，使慢性粒细胞白血病已成为类似于高血压、糖尿病的慢性病（对于大多数患者来说），只要终身服药即可。相信在不久的将来会有更多的分子靶向药物为白血病患者带来福音。
　　（四）预防
　　由于白血病的致病因素与前述MDS的致病因素基本相同，故预防措施也基本相同。需要强调的是白血病患者在发病时、化疗过程中尤其是在骨髓移植过程中及移植后，其免疫功能都是非常低下的，如不注意常常招致致命的感染，因此要特别注意环境、个人与饮食卫生，患者本人及家属要佩戴口罩并做好手的消毒，居住环境经常用紫外线消毒，做好口腔和肛周的清洁护理，做好食品的消毒措施等。