万珂(硼替佐米)在欧美是治疗骨髓瘤的一线用药,其具有独特的机制,创新的靶向治疗。它是全球第一个合成的蛋白酶体抑制剂,可延缓、停止及治疗多发性骨髓瘤。由于其对蛋白酶体的抑制作用是可逆的,对患者而言其具有较好的用药安全性。
在万珂17年的历史中,曾经有两家公司因为研发它而导致资金短缺,继而被收购。1995年,万珂首先由美国的MYOGENICS公司的科学家发现,并获得了美国国家癌症研究机构的赞助,代号PS-341。其相关的机理是用于抑制蛋白酶体,进而干扰抑制住帮助肿瘤细胞DNA进行复制的转录因子NF-kB。(该因子在肿瘤细胞中扮演着帮助肿瘤血管生成,肿瘤细胞复制等的重要角色。)干扰了NF-kB活化的过程也就直接或间接的促成肿瘤细胞的死亡。
1999年,由于研发资金的短缺,不得已,MYOGENICS公司在当年被LEUKOSITE公司买下。随后LEUKOSITE公司由于大量资金投入研发,造成公司资金短缺,其又被美国千禧年药品公司收购。就这样,万珂的研发,让两家公司从此消失。
随后,千禧年公司考虑到研发资金投入的过于庞大,决定和美国强生公司合作,继续开发PS-341(也就是万珂)。在第一批临床受试者接受万珂治疗多发性骨髓瘤后达到完全恢复的状态(这里不是指疾病完全治愈,而是指疾病达到一个非常好的控制状态,sCR,也就是完全缓解,和正常人基本无异),且4年后仍然存活。这个振奋人心的成果使万珂走到了骨髓瘤治疗舞台的中间。之后的临床研究指出,一群对治疗没有反应或者已经复发的骨髓瘤患者,接受万珂治疗,有35%的患者有反应,而且其中10%的患者属于完全或接近完全的缓解(sCR or CR,非常有效)。如此的反应率具有高度的意义,因为后期疾病的患者或对其他治疗无反应的骨髓瘤患者有完全缓解的相当罕见。
鉴于两个临床试验的证据显示,PS-341(万珂)确实具备持续性的疗效反应,促使美国食品药品监督局(FDA)在2003年5月快速审查并准许其用于治疗多发性骨髓瘤。
随着万珂的上市,多发性骨髓瘤的患者无疑看到了生命延续,提高生命质量的新希望。虽然目前在中国,万珂由于未进医保,价格有些高昂。但是生命无价,对于医生而言能够用最好的药来治疗患者是我们最希望看到的。
在临床上,我经常用多种化疗方案治疗骨髓瘤患者,其中部分患者考虑到经济原因,无法使用万珂,导致最后的疗效不佳,看着他们的痛苦,我也很伤感。我也希望万珂这个在欧美进入医保,且治疗骨髓瘤的一线药物,能够早日进入中国的医保目录,这样,我可以看到更多骨髓瘤患者病症的缓解以及他们舒心的笑容。
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