骨髓增生异常综合征（MDS）占血液科就诊患者的比例近年明显提高，但无论从诊断还是治疗手段，目前都是比较棘手的问题。诊断难，主要难在分型和预后的判断上。传统上将MDS分成五种亚型，而随着对MDS的认识不断深入，对MDS的分类也在发生变化。按照2008年WHO的分型，已经将MDS分成7种类型。血常规、骨髓细胞形态、免疫分型、细胞遗传学技术的综合运用，是其分类的基础。不经过系统全面的检查，仅凭借骨髓穿刺结果而做出的诊断和分型是不准确的，不能对治疗方案的选择提供帮助，甚至起到相反作用。这也就是为什么要强调对怀疑MDS的患者一定要进行全面的检查。但是现在很多医院，检查项目缺失不全，或者不能或不会做免疫分型（无流式细胞仪），或者不能做染色体分析，或者不能做FISH。从这个角度来讲对患者是不利的。
　　治疗难，是因为不同类型的MDS，其治疗方法是不同的，应因人而异，因病而异，不能笼统。比如对高危患者目前主张以类似于白血病的治疗方案给予治疗，如原始细胞比例超过10％的患者，RCMD伴有重度血细胞减少的患者，年轻的患者等等，甚至可以考虑移植。而对低危但又输血依赖的患者，强调给予支持治疗。今年新上市的阿杂胞苷（达珂）、地西他滨两种药对MDS的治疗带来了新的希望，缓解率、有效率明显提高，是目前治疗MDS最有效的药物。但遗憾的是这两种药物都很昂贵，完成治疗要30万左右，不是多数人都可以应用的治疗方法。
　　从2006年始，我们陆续开展了亚砷酸治疗输血依赖的MDS患者，治疗了10例患者，取得了较好的效果。MDS的长期输血会带来很多不良作用，最主要的是患者生存质量下降和血色病。对这类患者其应用强烈治疗是不适合的，一个原因是疗效不佳，另一个是强烈化疗的风险抵消了可能带来的益处。而亚砷酸较为温和，一般不会带来严重的毒副反应，且治疗费用也能为多数患者所承受，是一个较为理想的治疗方案。我们有些长期依赖输血的患者在应用亚砷酸2-6个疗程后，输血次数明显减少，输血间期明显延长，甚至长达1年多不用输血，血色素也明显提高。对于低危、长期依赖输血的患者，可以尝试应用亚砷酸。