本研究目的为观察地西他滨治疗骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）和急性髓性白血病（acute myeloid leukemia，AML）的临床疗效及不良反应。针对2009年11月至2011年12月，我院血液科收治的应用地西他滨治疗的12例MDS及AML患者，进行回顾性分析。其中1例MDS-RA，2例MDS-RAEB-I，3例MDS-RAEB-II，2例AML-M4，2例AML-M5，1例AML-M6，1例AML-M0。应用地西他滨化疗用法5天方案（8例）：地西他滨20mg/(m2・d)×5天，4周为1周期 ；3天方案（2例）：地西他滨15 mg/m2 ，1/8h×3天，6周为1周期；20 mg/m2，隔日一次×5次（2例）。应用甲基化特异性聚合酶链反应（Methylation-specific polymerase chain reaction，MS-PCR）检测一例应用地西他滨治疗后达到CR患者治疗前后ID4基因甲基化表达水平，进一步验证地西他滨的去甲基化作用。结果显示12例患者中CR2例、PR1例、SD5例、PD1例、死亡3例。疾病控制率66.67%（8/12），有效率25%（3/12）。患者的平均生存期为11.5±2.1月、1年OS为40%、2年OS为16.7%。地西他滨能够使MDS患者疾病稳定，减轻输血的依赖，提高生活质量，甚至能够使部分MDS向白血病转化的患者达到完全缓解。地西他滨能够使ID4基因甲基化水平明显降低。该药的不良反应主要为骨髓抑制和感染等，需输血抗感染等支持治疗，部分患者经积极对症支持治疗可以耐受。疗效及生存期与国内应用地西他滨治疗MDS的研究相类似。北京301医院血液病科杨华