【治疗】
　　MDS治疗原则是依据患者一般情况、年龄和预后分组选择治疗方案。IPSS-R评分是指导治疗的基本工具。一般而言，较低危MDS以低强度治疗为主，以改善造血，提高生活质量乃至延长生存期；中高危组MDS以高强度治疗为主，包括化疗和异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT），以获得缓解、提高存活为主要目标。
　　一、支持治疗
　　严重贫血患者可输注浓缩红细胞，PLT10×109/L或伴有出血危险因素时应输注血小板。多量输血后会导致机体铁超负荷，使肝脏、心脏、内分泌腺等脏器发生纤维化和功能损害，甚至血色病（hemochromatosis）。应定期检测血清铁蛋白水平，适时以铁螯合剂除铁治疗。
　　二、促造血治疗
　　（一）雄激素  如十一酸睾丸酮、司坦唑醇等，可能对少数较低危MDS有效。
　　（二）造血细胞生长因子
　　1、粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、粒-单核系集落刺激因子(GM-CSF)：促进粒细胞成熟及释放，协助抗感染。
　　2、促红细胞生成素（Epo）：用于较低危组MDS贫血的治疗，一般采取大剂量Epo，3万～6万U/周，可联合G/GM-CSF使用。
　　三、诱导分化及促凋亡治疗
　　有试用全反式维甲酸、1,25-二羟基维生素D3诱导分化治疗MDS，但疗效不确切。
　　四、免疫抑制及免疫调节治疗
　　（一）免疫抑制治疗（IST）  环孢菌素（CsA）单用或联合抗人胸腺细胞免疫球蛋白（ATG）治疗较低危组MDS，对年龄较轻（60岁）、骨髓增生减低、表达HLA-DR15(DR2)、细胞遗传学正常、伴小PNH克隆者可能较好。但部分MDS患者在IST后疾病进展并AML转化，IST治疗MDS尚有争议。
　　（二）免疫调节治疗（IMiDs）  来那度胺（lenalidomide）可以抑制肿瘤坏死因子（TNF-α）等炎症因子释放、血管新生，促进T细胞、NK细胞活化，起到免疫调节作用，对输血依赖性较低危MDS，尤其是伴5q-MDS患者疗效好。但是在伴复杂染色体核型和P53基因突变时，来那度胺可能促进向AML转化。
　　五、表观遗传学修饰治疗
　　5-氮杂-2-脱氧胞苷（地西他滨，decitabine）能抑制DNA甲基转移酶，解除抑癌基因的过度甲基化，从而促使肿瘤细胞分化凋亡。可以用于所有FAB亚型的MDS，以及IPSS评分中危-1以上者。地西他滨剂量和方案的优化还在进行中。
　　对照传统治疗，包括支持治疗、小剂量阿糖胞苷和强化诱导治疗，在不同的MDS亚组患者中，5-阿扎胞苷治疗后的生存率均优于传统治疗。
　　表观遗传学修饰治疗能够改善造血，延缓AML转化，提高生活质量和生存时间。
　　六、联合化疗
　　对于一般情况良好，年龄较轻的RAEB以上MDS可考虑使用联合化疗，常用的为蒽环类和阿糖胞苷等，缓解率不低于表观遗传学修饰治疗。但对于年龄大、一般情况差，合并心肺疾患等的患者，更可能适用小剂量化疗，比如CAG、HAG预激方案。
　　七、Allo-HSCT
　　Allo-HSCT是惟一可能治愈MDS的方法，以下情况考虑Allo-HSCT：中危-2、高危MDS，骨髓原始细胞<5％>伴高危细胞遗传学异常，严重多系细胞减少，严重输血依赖(即使IPSS积分较低）。年龄小，一般情况佳者采用清髓性Allo-HSCT，对年龄偏大而一般情况差者，则采取非清髓性剂量强度减低的Allo-HSCT。
　　【预后】
　　MDS可能病情长期稳定，骨髓中原始细胞比例不升高或仅轻度增加，患者存活数年或十几年；也可能突然发生疾病进展，原始细胞迅速升高而转化为AML；还有部分MDS骨髓原始细胞逐步增多，病情以缓慢但不可逆转的方式进展，最终转化为AML。