再生障碍性贫血（aplastic anemia，AA）简称再障，是一种骨髓衰竭性疾病，以全血细胞减少和骨髓增生低下为特征。临床上表现为贫血，感染和出血症状。再生障碍性贫血是由多种病因、多种发病机制引起的一种骨髓造血功能衰竭症。目前认为T淋巴细胞异常活化、功能亢进造成骨髓损伤（凋亡）和衰竭在再障的发病机制中占主要地位，而免疫抑制治疗能有效治疗再障也同时反证了这一点。诊断标准：

　　再生障碍性贫血的诊断标准：全血细胞减少，网织红细胞百分数<0、01，淋巴细胞比例增高；一般无肝、脾大；骨髓多部位增生减低（<正常50％）或重度减低（<正常25％），造血细胞减少，非造血细胞比例增高，骨髓小粒空虚；④除外引起全血细胞减少的其它疾病。

　　再障患者若伴有①外周血中性粒细胞（ANC）绝对值<0、5×109/L，②网织红细胞<15×109/L，③血小板计数<20×109/L，3项中的2项可诊断为重型再障（SAA）；其中ANC<0、2×109/L时诊断为极重型再障（VSAA）。

　　治疗方法：

　　再生障碍性贫血一旦确诊，应明确疾病严重程度，尽早治疗。目前免疫抑制治疗（IST）与同胞供者骨髓移植（BMT）并列为再障标准疗法。而由于年龄限制及寻找HLA相合的同胞作为骨髓移植的供者有一定难度，并且随着IST治疗不断完善，联合免疫抑制治疗治疗再障的有效率可高达80％左右，从而使IST成为再生障碍性贫血患者的主要治疗措施，并有取代造血干细胞移植的趋势。IST主要包括抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白（ALG/ATG）、环孢菌素A（CSA）、肾上腺糖皮质激素、大剂量静脉人血球蛋白等。ATG联合CSA是其中最主要的治疗方法。

　　1、非重型再障治疗策略：对于不依赖红细胞及血小板输注的非重型再障患者，应定期监测其外周血象，也可单用促造血（雄激素、造血刺激因子）治疗3个月无效加用CSA。如果病情进展为血制品输注依赖，应立即给予CSA联合促造血治疗或给予强化IST（ATG+CSA），并且在外周血细胞恢复正常后，CSA应缓慢减量，并小剂量维持2-4年，防止疾病复发。

　　2、SAA的治疗策略：SAA的一线治疗方案为强化IST（ATG+CSA），适用于年龄≥40岁的SAA或VSAA患者，以及<40岁无合适同胞供体的SAA或VSAA患者。

　　疗效判断:

　　再生障碍性贫血患者药物治疗有效首先表现为输注血制品时间间隔延长；之后复查骨髓穿刺：骨髓造血细胞恢复增长，巨核细胞从无到有、从少到多逐渐恢复正常；最后外周血细胞逐渐恢复正常，经历“脱血、长髓、长血”过程。